ミトコンドリアゲノム編集技術が拓く疾患治療の新展開

Publicly Offered Research

Project Area	Manipulating Genomes of Intracellular Symbiotic Organelles: Advancements in Technology, Applications for Fundamental Sciences, and Beyond.
Project/Area Number	25H02303
Research Category	Grant-in-Aid for Transformative Research Areas (A)
Allocation Type	Single-year Grants
Review Section	Transformative Research Areas, Section (III)
Research Institution	Tohoku University
Principal Investigator	谷春菜東北大学, 加齢医学研究所, 助教 (70930303)
Project Period (FY)	2025-04-01 – 2027-03-31
Project Status	Granted (Fiscal Year 2025)
Budget Amount *help	¥8,840,000 (Direct Cost: ¥6,800,000、Indirect Cost: ¥2,040,000) Fiscal Year 2025: ¥4,420,000 (Direct Cost: ¥3,400,000、Indirect Cost: ¥1,020,000)
Keywords	ミトコンドリア / ミトコンドリアゲノム / ゲノム編集 / 疾患治療
Outline of Research at the Start	本研究は、ミトコンドリアDNA（mtDNA）変異に起因する疾患に対し、近年発展しつつあるミトコンドリアゲノム塩基編集技術を応用し、変異修正による治療効果を生体レベルで検証することを目的とする。変異型mtDNAを有するミトコンドリア病モデル培養細胞およびモデルマウスを用いて、標的変異の修復による病態軽減効果を多角的に解析する。また、編集過程で生じうる標的外変異の解析を通じて、新規機能性バリアントを同定し、ミトコンドリア病における表現型の多様性や個別化医療に資する分子基盤の解明を図る。