2018 Fiscal Year Annual Research Report
Development trial design in rare disease using registry data
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15K00067
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| Research Institution | National Hospital Organization Nagoya Medical Center |
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Principal Investigator |
嘉田 晃子 独立行政法人国立病院機構(名古屋医療センター臨床研究センター), その他部局等, 室長 (70399608)
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| Co-Investigator(Kenkyū-buntansha) |
平川 晃弘 東京大学, 大学院医学系研究科(医学部), 特任准教授 (90609330)
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| Project Period (FY) |
2015-04-01 – 2019-03-31
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| Keywords | 疾患登録 / レジストリー / コホート研究 / 介入研究 / バイアス |
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| Outline of Annual Research Achievements |
疾患登録のデータを有効に用いて治療法を確立するための研究デザインを、1)疾患登録内介入研究、2)疾患登録内コホート研究、3)予後調査のある疾患登録内コホート研究の場合において検討した。1)は疾患登録と介入研究の集団に違いがあるか、それを説明する変数を特定できるか、2)はさらにコホート研究において治療法の選択を説明する変数が特定できるか、3)は治療効果に影響する変数を特定できるかが重要となる。
1)に該当する例として、限局性皮質異形成II型のてんかん発作に対する治療薬の安全性と有効性を検討する試験では、希少難治性てんかんレジストリーを利用する介入研究のデザインを設定した。既存のレジストリーでは評価に十分なデータを取得することが困難なことがわかったため、主要評価項目が取得できるように前向きコホート研究を新たに設定した。現在、介入試験と前向きコホート研究は実施中である。解析段階で患者背景分布を確認し、効果の大きさを推定する予定である。コホート研究は2)につながる状況でもある。設定したデザインと留意点を成果としてまとめた。
3)に該当する例として、小児再発・難治性急性白血病に対する低用量抗ヒト胸腺細胞免疫グロブリンを用いたT細胞充満HLAハプロ移植の安全性と有効性を検討する試験では、日本造血細胞移植データセンターのデータを外部対照群として利用する介入研究の計画を設定した。長期的な無イベント生存時間を評価する。解析段階では疾患レジストリーと介入研究の類似性の検討が重要となり、傾向スコアを用いた効果の大きさの推定を試みる。将来的に3)につながる状況である。
新たな臨床試験デザインとしてマスタープロトコル試験の概念が提唱され、特に希少疾患領域における利用が期待されている。平成30年度は、主としてがん領域を中心にマスタープロトコル試験に関するレビューを行い、その成果をまとめた。
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Research Products
(2 results)
