2016 Fiscal Year Research-status Report
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15K06777
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Research Institution | Kitasato University |
Principal Investigator |
太田 悦朗 北里大学, 医療衛生学部, 講師 (60508042)
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Project Period (FY) |
2015-04-01 – 2018-03-31
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Keywords | パーキンソン病 / LRRK2 / iPS細胞 |
Outline of Annual Research Achievements |
優性遺伝パーキンソン病(PD)の原因分子Leucine-Rich Repeat Kinase 2(LRRK2)に変異をもつPD患者は、臨床症状や発症年齢、治療薬レボドパに対する反応性が孤発性PD患者と類似した特徴を示す。そのためLRRK2の解析は、PDの発症機序を理解する上で重要と考えられる。本年度の研究では、ゲノム編集技術であるTranscription Activator-Like Effector Nucleases(TALEN)を用いて、I2020T変異LRRK2をもつ相模原家系内PD患者のiPS細胞(I2020T LRRK2-iPSC)から遺伝子修復した患者iPSC(TALEN-iPSC)の樹立を行った。その結果、22株中5株の患者iPSCにおいてI2020T変異の修復に成功した。その後、薬剤選択の中から得られた42株のiPSCを選別し、最終的に11株のTALEN-iPSCを樹立した。また、TALEN-iPSCのcharacterizationでは、樹立した遺伝子修復iPSCの正常な核型および遺伝子オフターゲット効果がないことを確認した。さらに、TALEN-iPSCから神経細胞およびドーパミン作動性神経細胞への分化誘導に成功した。
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Current Status of Research Progress |
Current Status of Research Progress
2: Research has progressed on the whole more than it was originally planned.
Reason
本年度は、研究計画Ⅲ)遺伝子修復した患者iPSCが作製でき、神経細胞およびドーパミン作動性神経細胞への分化誘導に成功している為。
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Strategy for Future Research Activity |
今後、薬剤スクリーニングによる神経保護効果をもつ薬剤の探索を進める必要がある。
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Causes of Carryover |
基金の前年度未使用金を使用した為。
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Expenditure Plan for Carryover Budget |
前年度未使用金を使用した為、次年度の使用計画には影響ない。
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[Presentation] Segawa disease with action retrocollis (cervical dystonia); A case report of 23-year-old female2016
Author(s)
Hoshino K, Hayashi M, Isono Y, Nagao Y, Kimura K, Hachimori K, Nozaki H, Ohta E, Obata F, Kawarai T, Kaji K
Organizer
International Child Neurology Congress (ICNC2016)
Place of Presentation
Amsterdam RAI Convention Centre(Netherland,Amsterdam)
Year and Date
2016-05-04 – 2016-05-05
Int'l Joint Research