2015 Fiscal Year Research-status Report
iPS細胞及び遺伝子改変システムを用いたムコ多糖症等治療用デバイス作成
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15K09601
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| Research Institution | Jikei University School of Medicine |
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Principal Investigator |
小林 博司 東京慈恵会医科大学, 医学部, 准教授 (90266619)
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| Co-Investigator(Kenkyū-buntansha) |
樋口 孝 東京慈恵会医科大学, 医学部, 助教 (30595327)
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| Project Period (FY) |
2015-04-01 – 2018-03-31
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| Keywords | iPS細胞 / 自家移植 / 遺伝子編集 / iPS細胞を分化させて |
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| Outline of Annual Research Achievements |
Krabbe病モデルマウス由来のtail tip fibroblastより作成したiPS細胞を分化させ、神経系スフェアへの分化誘導には一部成功。現在レンチウイルスベクターおよびジンクフィンガーシステムによる遺伝子編集を用いてiPS細胞段階で治療し、分化させる実験を施行中。
ＭＰＳII(ムコ多糖症Ⅱ型、Hunter症候群）では骨関連のシグナル伝達因子の病態を解析中。今後、tail tip fibroblastより作成した骨芽細胞への誘導を模索し、再生自家移植モデルを構築する。
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| Current Status of Research Progress |
Current Status of Research Progress
4: Progress in research has been delayed.
Reason
Krabbe病に関しては神経系スフェアから各細胞系列（神経細胞、アストログリア、オリゴデンドロサイト）に分化させる段階で停滞している。
ムコ多糖症Ⅱ型では骨関連のシグナル伝達因子の有意差が不明のため、iPS細胞の分化誘導実験を開始できていない。
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| Strategy for Future Research Activity |
まずはKrabbe病に関しては神経系スフェアから各細胞系列（神経細胞、アストログリア、オリゴデンドロサイト）に分化させ、無治療群、レンチウイルス治療群、遺伝子編集治療群で比較検討し、移植デバイスの開発に向けて研究を進める。
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| Causes of Carryover |
Krabbe病、ハンター病の分化誘導実験が進んでいないこともあり、予算が消化しきれていない。
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| Expenditure Plan for Carryover Budget |
ips細胞分化に必要な諸試薬、ウイルスベクター精製、遺伝子編集費用などに使用する。
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