2017 Fiscal Year Annual Research Report
A prospective randomized control study of combination therapy with methimazole and a cholesterol absorption inhibitor as for the initial treatment of childhood-onset Graves disease
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15K09616
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| Research Institution | Niigata University |
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Principal Investigator |
長崎 啓祐 新潟大学, 医歯学総合病院, 講師 (70419315)
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| Co-Investigator(Kenkyū-buntansha) |
高桑 聖 大阪大学, 医学系研究科, 招へい教員 (00313643)
田久保 憲行 順天堂大学, 医学部, 准教授 (20306583)
澤田 浩武 宮崎大学, 医学部, 教授 (40332895)
長谷川 行洋 東京都立小児総合医療センター(臨床研究部), なし, その他 (70172898)
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| Project Period (FY) |
2015-04-01 – 2018-03-31
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| Keywords | Basedow病 / ランダム化比較試験 / コレステロール吸収阻害剤 / 小児期発症 |
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| Outline of Annual Research Achievements |
本研究の目的は、中等度以上の甲状腺機能亢進を呈する小児バセドウ病新規発症例に対して、抗甲状腺剤であるチアマゾール（MMI）とコレステロール吸収阻害剤の併用療法が初期治療として有用であるかを国内、国外を通じ始めてランダム化比較試験により検討することである。この目的のために、多施設共同非盲検ランダム化比較試験を立ち上げ、2014年6月に臨床研究を開始した（UMIN000014383登録）。当初、小児内分泌学会の評議員が在籍する26施設で開始したが、必要症例数の確保が難しいと判断し、平成28年度に小児内分泌学会の理事会承認の上で、再度小児内分泌学会の評議員に参加を呼びかけ、新たに12施設が加わった。さらに症例数確保のために甲状腺専門病院含め参加を募り、現在41施設（うち39施設で倫理承認を得ている）が参加している状況である。昨年度（平成28年度）末までに、合計で31例の症例が登録されていたが、本年度は15例の症例登録があり、合計で46例が登録されている。目標症例数は80例であり、残念ながら未だ目標症例数には達していない。症例数が集まらない場合の中間解析に関しては、統計学的観点から行わない予定である。研究計画では、各群の症例数が最低31例であり、脱落を考慮し各群40例（合計80例）としているが、少なくとも65例までは、このまま研究を継続する予定である。なお、2017年6月および2018年2月にモニタリングレポートを作成し、現状報告をしている。本研究において、現在まで重篤な副作用の報告はない。
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