2017 Fiscal Year Annual Research Report
Research on Fukuyama musucular dystrophy towards clincal trial using antisense oligonucleotids
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15K09621
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| Research Institution | Kobe University |
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Principal Investigator |
池田 真理子 (谷口) 神戸大学, 医学研究科, 特命准教授 (00410738)
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| Project Period (FY) |
2015-04-01 – 2018-03-31
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| Keywords | 福山型筋ジストロフィー / 中枢異常 / スプライシング異常 / ドラッグデリバリーシステム / バイオマーカー |
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| Outline of Annual Research Achievements |
福山型先天性筋ジストロフィー（FCMD）は、福山により報告・確立された先天性筋ジストロフィーの一型であり、重度の筋ジストロフィーに脳奇形を伴う常染色体劣性遺伝性神経筋疾患である．申請者はFCMDがスプライシング異常症により発症することを見出し、異常スプライシングを是正するアンチセンス核酸を用いた骨格筋に対する根治療法の可能性を以前報告した(Taniguchi-Ikeda, et al, Nature 2011)．その後、製薬会社との共同開発研究によりヒトに対する初の臨床治験にむけた前臨床試験が開始された．本研究は①臨床試験を成功させるための臨床検査評価法の確立を目指す臨床研究及び②骨格筋だけでなく、罹患組織である脳・胎生期の形成異常に対する胎児治療を含めた核酸治療法の適応拡大を目的とし、ドラッグデリバリーシステム（DDS）、応用的治療法を用いた包括的治療法の確立を目指した基礎研究を行う．
本年度は脳・胎生期の形成異常に対する胎児治療を含めた核酸治療法の適応拡大を目的とし、中枢への核酸投与の検討を行った。また、臨床面では、バイオマーカー検索のための患者由来サンプルの収集とエクソソーム回収・メタボローム解析を行った。またその統計解析を行い有意に変化するマーカーの候補を検討した。ＤＤＳに関しては、リポソームの検討を行った。これらより、核酸の中枢適応への基礎資料や、今後の治療に関するバイオマーカーに関する候補が得られた。今後データを収集し、臨床応用できるようさらなる検討を予定している。
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Research Products
(10 results)
