2015 Fiscal Year Annual Research Report
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15K15633
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| Research Institution | Kyoto University |
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Principal Investigator |
池田 華子 京都大学, 医学(系)研究科(研究院), 准教授 (20372162)
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| Project Period (FY) |
2015-04-01 – 2016-03-31
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| Keywords | 神経保護 / 創薬 / 眼難治疾患 |
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| Outline of Annual Research Achievements |
VCP蛋白のATPaseモジュレータとして新規開発したKUS121に、神経保護作用があり、緑内障・網膜色素変性・加齢黄斑変性といった眼難治疾患に対する新規神経保護治療薬となる可能性が出てきた。本研究では、VCP ATPaseモジュレータの最適化を図るために、１）プログラムを用いた分子設計、新規合成を行い、vitroでのATPase阻害活性を検討、安全性試験を実施した。また、新規化合物の薬効評価のために、患者由来組織での薬剤のスクリーニング系を確立する目的で、２）眼疾患患者由来iPS細胞を各網膜細胞に分化させ、評価系を作成した。そのスクリーニング系の評価もかねて３）新規合成VCP ATPaseモジュレータの薬効評価を行った。以上により、より安全でより効果の強い新規の神経保護剤の開発につながる新規化合物を同定した。
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[Journal Article] Neuroprotective effects of VCP modulators in mouse models of glaucoma2016
Author(s)
Nakano N, Ikeda HO*, Hasegawa T, Muraoka Y, Iwai S, Tsuruyama T, Nakano M, Fuchigami T, Shudo T, Kakizuka A, Yoshimura N.
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Journal Title
Heliyon
Volume: 2
Pages: e00096
DOI
Peer Reviewed / Open Access / Acknowledgement Compliant
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