Development of new therapy for neuromyelitis optica using its animal models and anti-AQP4 antibodies.

2018 Fiscal Year Final Research Report

• Project/Area Number: 16H05134
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (B)
• Allocation Type: Single-year Grants
• Section: 一般
• Research Field: General pharmacology
• Research Institution: Keio University
• Principal Investigator: Abe Yoichiro 慶應義塾大学, 医学部(信濃町), 講師 (10317331)
• Co-Investigator(Kenkyū-buntansha): 高井 良樹 東北大学, 大学病院, 医員 (40725743)
• Project Period (FY): 2016-04-01 – 2019-03-31
• Keywords: アクアポリン４ / 視神経脊髄炎 / モノクローナル抗体 / 動物モデル / 抗体医薬 / 内在化／エンドサイトーシス / 自己免疫疾患

Outline of Final Research Achievements

We planed to establish new animal models for developing new therapy for neuromyelitis optica.
In addition, we tried to elucidate a molecular mechanism for endocytosis of aquaporin-4 induced by binding of autoantibody called NMO-IgG. In this process, we found at least three amino-acid sequences responsible for endocytosis, intracellular trafficking, or degradation of aquaporin-4.

Free Research Field

神経科学・薬理学

Academic Significance and Societal Importance of the Research Achievements

新しい視神経脊髄炎のモデル動物の作製のため、ラットの２系統を作製したことで、ラットにおけるゲノム編集技術の発展に寄与した。これらのラットの使用により、視神経脊髄炎治療法開発のためのツールが開発できただけでなく、他の疾患の治療法開発にも貢献できると期待される。また、体が小さいためにマウスでは困難であった研究を可能とする。これらラットはナショナルバイオリソースプロジェクトに寄託した。