2017 Fiscal Year Research-status Report
希少疾病用医薬品等の開発における検証的試験デザインと統計解析に関する研究
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16K00049
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| Research Institution | Osaka University |
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Principal Investigator |
飛田 英祐 大阪大学, 医学系研究科, 寄附講座准教授 (30469952)
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| Project Period (FY) |
2016-04-01 – 2019-03-31
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| Keywords | Small Clinical Trials / 臨床試験デザイン / 検証的試験 / 分析感度 / Network Meta-Analysis |
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| Outline of Annual Research Achievements |
本研究は，検証的臨床試験において統計学的な仮説を証明するために必要となる被験者数の収集が，希少疾患や小児であるため極めて困難であるSmall Clinical Trials（SCTs）に対して，分析感度を保証しつつ，治療効果を科学的に証明する革新的な試験デザインの検討およびそのデザインにおける解析方法，サンプルサイズ設定および評価方法とその妥当性についての開発・提案を行う目的である．
H28年度から（1）既存のSCTsの調査・把握，（2）SCTsの試験デザイン・評価手法の構築，（3）提案法の性能評価，（4）現実への適応可能性の4つのステップに基づいて，研究を遂行している．
H29年度は，当初の計画どおり，SCTsに関する公表文献や医薬品の承認情報から試験デザインの実態調査を行い，Network Meta-Analysisを用いた新たな臨床試験デザインと評価方法の理論構築を研究協力者である丹後俊郎先生と複数回の議論を行い，アドバイスを受けて，概念的な方法論について検討し，2017年7月及び8月に開催されたInternational Society for Clinical Biostatistics及びJoint Conference on Biometrics & Biopharmaceutical Statisticsの国際学会にて発表を行い，検討方法の適切性や改善点の検討を行った．また，実際の希少疾患や症例数が少ない臨床研究における適応可能性について検討を行った．
一方で，SCTsにおける治療効果の証明には，SCTs外部の情報やデータを利用する必要があり，外部情報の信頼性や活用方法に関する新たな課題が生じているが，この点については，規制当局を含め検討されている課題であり，今後の動向を把握しつつ，提案方法の現実への適応については慎重に進めていく必要がある．
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| Current Status of Research Progress |
Current Status of Research Progress
2: Research has progressed on the whole more than it was originally planned.
Reason
H29年度途中に所属研究機関を異動したが，本研究に関しは当初計画していた通りに進展していると考える．
H29年度には，昨年度に引き続き，計画の4つのステップについて，（1）SCTsの調査・把握（H28～H30年度）及び（2）SCTsに対する新たな試験デザイン・評価手法の開発（H28～H29年度）を行い，各種文献，書籍の入手，関係する学会等への参加，研究協力者との面談を行った．また，(3)提案法の性能評価については2つの国際学会（International Society for Clinical Biostatistics及びJoint Conference on Biometrics & Biopharmaceutical Statistics）でNetwork Meta-Analysisを用いた新たな臨床試験デザインに関する発表を行い，様々な意見と議論を行うことができたことから，今後はさらなる性能評価及び（4)適応可能性に関して検討を進め，最終年度に論文化を目指す予定である．
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| Strategy for Future Research Activity |
最終年度である本年度は，これまでに検討した方法論についての定式化を行い，実際のSCTsやRCTに即したシミュレーション スタディーによる定量的な数値評価の結果について，研究協力者と定期的に議論を行い，論文化を目指す予定である．
一方で，現在実施中のシミュレーション スタディーにおいては，最新のSCTsや臨床試験に関する公表文献の情報収集やプログラム・データの整理など研究を遂行する上で，研究補助者に協力してもらうことも考慮し，より効率的に研究内容の妥当性を確認することが可能になると考える．
また，論文化の他にも研究成果については，理論的な方法論に対して，シミュレーションや実データに基づいた数値的な評価を加えた実用可能性を検討して，国際学会で発表を行う予定であり，国外の研究者等の意見やコメントを踏まえて，論文作成等にフィードバックを行い，より適切な研究成果を報告することが可能になると考える．
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| Causes of Carryover |
購入予定であった書籍1冊(Network Meta-Analysis関係)の発売日が変更され、年度内での購入が困難となってしまったが、2018年3月末の時点で発売されていることから、次年度に購入することで、研究自体の遅延に大きく影響なく遂行することが可能と考える。
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Research Products
(6 results)
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[Journal Article] Interrelationships Among Flow‐Mediated Vasodilation, Nitroglycerine‐Induced Vasodilation, Baseline Brachial Artery Diameter, Hyperemic Shear Stress, and Cardiovascular Risk Factors2018
Author(s)
Tatsuya Maruhashi, Yumiko Iwamoto, Masato Kajikawa, Nozomu Oda, Shinji Kishimoto, Shogo Matsui, Haruki Hashimoto, Yoshiki Aibara, Farina Mohamad Yusoff, Takayuki Hidaka, Yasuki Kihara, Kazuaki Chayama, Kensuke Noma, Ayumu Nakashima, Chikara Goto, Eisuke Hida, Yukihito Higashi
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Journal Title
Journal of the American Heart Association
Volume: 7
Pages: 1-9
DOI
Peer Reviewed / Open Access
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