A study design for achieving efficient and rapid clinical trials

2018 Fiscal Year Final Research Report

• Project/Area Number: 16K00058
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Section: 一般
• Research Field: Statistical science
• Research Institution: Tokyo University of Science
• Principal Investigator: Sozu Takashi 東京理科大学, 工学部情報工学科, 准教授 (80408723)
• Project Period (FY): 2016-04-01 – 2019-03-31
• Keywords: 医薬品開発 / 臨床試験デザイン / 多群比較臨床試験 / 多重性 / 生存時間解析 / Bayes法 / 階層モデル

Outline of Final Research Achievements

We evaluated and developed the following four study designs and analysis methods in order to achieve efficient and rapid clinical trials.
(1) Sample size determination in clinical trials with multiple endpoints and subgroup analysis. (2) Predicting study duration in clinical trials with time-to-event endpoints (the paper have been submitted and review process is completed (revising the manuscript to correspond to the review).) (3) Bayesian methods considering the difference in patient characteristics in clinical trials using historical data (4) Current study designs and multiple adjustment methods in multi-arm clinical trials (the draft has been completed.)

Free Research Field

医療統計学

Academic Significance and Societal Importance of the Research Achievements

本研究の成果の学術的意義は，新しい臨床試験のデザインとデータ解析に関する方法の検討と開発により，臨床試験の方法論を発展させることである．課題(1)と課題(3)では，既存のデータ解析法の動作特性と今後の課題を明らかにした．とくに，課題(3)については，医療関連データベースが構築される現状を踏まえると今後の展開が必要である．課題(2)と課題(4)では，臨床試験の試験期間の不確実性を評価する方法と3群比較臨床試験新の新しい試験のデザインを開発した．研究成果の社会的意義は，得られた研究成果と継続的な研究を合わせることで，医薬品の開発費用の抑制や開発期間の短縮に寄与することである．