2016 Fiscal Year Research-status Report
新規人工染色体ベクターを用いた血友病に対する細胞補充療法の開発
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16K09828
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| Research Institution | Tottori University |
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Principal Investigator |
黒崎 創 鳥取大学, 医学(系)研究科(研究院), 助教 (70464295)
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| Project Period (FY) |
2016-04-01 – 2019-03-31
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| Keywords | 血友病 / iPS細胞 / 細胞補充 |
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| Outline of Annual Research Achievements |
宿主ゲノムを破壊することなく自立複製する染色体は、遺伝子搭載サイズに制限なく遺伝子治療・再生補充療法を実現する上で最適なベクターである。血友病Ａに対する治療を目的として第Ⅷ因子発現ベクターと血友病モデルマウスから初期化iPS細胞を取得している。
本課題では第Ⅷ因子発現ベクターに長期モニタリングを可能にするレポーター機能を付与し、血友病iPS細胞に移入する。血友病モデルにこの治療細胞の補充療法を行うことでその治療効果と移植後生着をモニタリングする。
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| Current Status of Research Progress |
Current Status of Research Progress
2: Research has progressed on the whole more than it was originally planned.
Reason
28年度は治療用遺伝子、モニタリング用遺伝子発現ともに良好なクローンを取得できたのでiPS細胞への移入を実施した。また先行している治療用遺伝子搭載ベクタ-を保持するiPS細胞においても分化誘導後、分化マーカー発現は確認できた。
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| Strategy for Future Research Activity |
28年度は治療用遺伝子、モニタリング用遺伝子発現ともに良好なクローンを取得できたのでiPS細胞への移入を実施し、これから得られるiPSクローンを解析する予定である。また先行している治療用遺伝子搭載ベクタ-を保持するiPS細胞においても分化誘導後、分化マーカー発現は確認できたので移植及び生着の有無を確認する予定である。
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| Causes of Carryover |
課題実施期間の間に解析手法の確立に大きな進展があった。具体的には治療用細胞などの目的の遺伝子発現スクリーニングに1テスト1000円以上する専用キットから、その10分の1のコストで測定できる手軽な方法に切り替えたことが理由である。
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| Expenditure Plan for Carryover Budget |
確立した安価な発現解析手法により、より多くのクローン解析が可能となったので、選定後の細胞メンテナンスに必要な分化誘導培地などに充てる。成果報告に関しても引き続き学会参加、学会発表、論文投稿に充てる計画である。
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