2019 Fiscal Year Annual Research Report
Development of cell replacement therapy for hemophilia using a novel artificial chromosome vector
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16K09828
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| Research Institution | Tottori University |
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Principal Investigator |
黒崎 創 鳥取大学, 医学(系)研究科(研究院), 助教 (70464295)
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| Project Period (FY) |
2016-04-01 – 2020-03-31
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| Keywords | 血友病 / 人工染色体ベクター / iPS細胞 |
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| Outline of Annual Research Achievements |
人工染色体ベクター（HAC）は、宿主ゲノムを破壊することなく自立複製する極小染色体で、遺伝子搭載サイズに制限がないため、血友病A に対する安全な再生補充療法を実現する上で最適なベクターである。
申請者は最近、血友病マウスモデルから初期化遺伝子搭載HAC によるiPS 細胞取得に成功した。さらに複数コピーの第Ⅷ因子発現ユニット搭載HAC 構築にも成功した。本研究では、このHAC に対し、長期モニタリングを可能にするレポーター遺伝子をHAC に追加搭載する。さらにこのHAC をすでに取得した血友病モデルマウス由来iPS 細胞に移入し、肝芽細胞や血管内皮前駆細胞に分化誘導後、同モデルマウスに移植後治療効果を評価する。本研究はヒトでのHAC を用いた再生補充療法実現の礎となる。
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