Alternative methods of evaluating treatment effect in case of correlated competing risks in clinical trials

2018 Fiscal Year Final Research Report

• Project/Area Number: 16K12400
• Research Category: Grant-in-Aid for Challenging Exploratory Research
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Research Field: Statistical science
• Research Institution: Niigata University
• Principal Investigator: Akazawa Kohei 新潟大学, 医歯学総合病院, 教授 (10175771)
• Project Period (FY): 2016-04-01 – 2019-03-31
• Keywords: 生存時間解析 / 競合リスク / 無再発期間 / ログランク検定 / 比例ハザードモデル

Outline of Final Research Achievements

The results of this study is following: (1) We estimated the frequencies of cause of death (cancer-related death, progressive failure of physical condition, other causes of death), and investigated a relationship between progression-free survival and overall survival; (2) The properties of logrank test such as size of test and power were evaluated by statistical simulation, in case of the presence of competing risks in cause-specific survival analysis; (3) We found out the statistical problems on applying logrank test and Cox proportional hazards model for multiple endpoints.

Free Research Field

医療統計学

Academic Significance and Societal Importance of the Research Achievements

第Ⅱ相、第Ⅲ相臨床試験を計画する際に、評価尺度の選定はその試験デザインをほぼ決定する。代理評価尺度を主要評価尺度として採用する場合に、真の評価尺度との関連の度合いを定量的に把握できれば、不必要な代理評価尺度を選定せずに済み、臨床試験の質を向上させる可能性がある。逆に、代理評価尺度が真の評価尺度と強い関連を持つのであれば、副次評価尺度として生存期間の長期追跡調査は不要となり、臨床試験期間の短縮、試験費用の軽減、新薬の早期の承認につながる。