2016 Fiscal Year Research-status Report
最適な治療レジメを選択する多段階ランダム化試験デザインと推測手法の開発
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16K16015
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| Research Institution | The University of Tokyo |
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Principal Investigator |
篠崎 智大 東京大学, 大学院医学系研究科(医学部), 助教 (60644482)
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| Project Period (FY) |
2016-04-01 – 2019-03-31
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| Keywords | 臨床試験 / 統計的因果推論 / 個別化医療 / 動的レジメ / セミパラメトリック推測 |
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| Outline of Annual Research Achievements |
医学研究・政策における個別化医療として、バイオマーカー等で治療効果の高い患者と低い患者を判別し、効果が高いと予測される患者には当該治療を、そうでない患者には他の治療を進めるというコンセプトは、近年専門家の間でも一般にも理解が進んできている。一方で、治療に応じて変化するバイオマーカーや、治療へのレスポンスに基づいて適応的に治療方針（レジメ）を選択する「動的なレジメ」開発における統計学の重要性は、医学分野でも統計科学分野でも人口に膾炙しているとは言い難い。本研究課題は、このような動的レジメの中でも、最終的なアウトカムを最大化するような「最適なレジメ」を選択するための研究デザイン、特に多段階ランダム化試験デザインと、適切な統計解析手法を開発することを目的としている。
今年度は、まず多段階ランダム化試験の解析手法として標準になりつつあるg-推定法（A-learningとも呼ばれる）について、既存の推測手法を組み合わせることで推定性能を向上することを示した研究をまとめた（Shinozaki, Matsuyama and Mukai. Robust and efficient estimation of structural nested mean models in randomized trials with partial compliance using generalized method of moments（投稿中））。また、現在投稿している別の論文（Hagiwara, et al. Estimation of modified effectiveness in confirmatory cancer clinical trials using inverse probability weighting for dynamic treatment regimes）に基づいてEpidemiology誌にLetterを掲載した（available online）。
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| Current Status of Research Progress |
Current Status of Research Progress
3: Progress in research has been slightly delayed.
Reason
提案した解析手法については、かなり厳密に理論をまとめられたのは現状での安心材料ではあるが、出版に間に合わなかったのは反省点である。また、関連する手法についてもシミュレーション実験などが追いつかずに論文化できていない。アイディアは固まりつつあるだけに、進捗が芳しいとは言えない状況である。また、適用事例として解析・再解析するためのデータ入手が困難である点も、研究遂行にやや支障を来している。
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| Strategy for Future Research Activity |
まず、現在投稿中の論文については速やかに出版に至るよう、査読プロセスを迅速に進めていきたい。提案法を適用するにあたり適当な情報を含むデータ（特にランダム化を逐次的に実施している試験データ）の借用や、これから前向きに取得することが困難であるため、今後作成する統計論文としては理論展開とシミュレーション実験でまとめることを予定している。多段階ランダム化試験の理論と実践については、深い理解を有する統計家ならびに臨床家を探すのは難しい。そこで、セミナーや共同研究を通して、周囲の研究者コミュニティで多段階ランダム化試験の理解を深める機会を作って行くことも考えている。
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| Causes of Carryover |
次年度の国際学会への参加費に計上予定。
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| Expenditure Plan for Carryover Budget |
次年度の国際学会への参加費に計上予定。
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[Presentation] 時間依存性交絡の調整2017
Author(s)
篠崎 智大
Organizer
2017年度日本計量生物学会年会 チュートリアル
Place of Presentation
東京
Year and Date
2017-03-16 – 2017-03-17
Invited
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