2018 Fiscal Year Annual Research Report
Development of design and analysis for multistage-randomized trials for selecting optimal treatment regimes
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16K16015
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| Research Institution | The University of Tokyo |
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Principal Investigator |
篠崎 智大 東京大学, 大学院医学系研究科(医学部), 助教 (60644482)
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| Project Period (FY) |
2016-04-01 – 2019-03-31
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| Keywords | 統計的因果推論 / 臨床試験 / 個別化医療 / 動的治療レジメ / セミパラメトリック推測 |
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| Outline of Annual Research Achievements |
医学研究や医療政策における「個別化医療」として、バイオマーカーや遺伝子に応じて治療効果の高い患者と低い患者を峻別するコンセプトに対する理解は、専門家や一般社会を問わず近年とみに広がってきている。一方で、治療に応じて変化するバイオマーカーの値や、治療へのレスポンスに基づいて適応的に治療方針（治療レジメ）を選択する「動的な治療レジメ」開発における統計学の役割については、医学分野と統計科学分野の双方において理解を得られているとは言い難いのが現状である。本研究課題は、このような動的治療レジメの中でも、中長期的にターゲットとするアウトカムを最適化するような「最適なレジメ」を選択するための統計解析手法と、それらの使用を前提とした研究デザイン、特に多段階にわたるランダム化試験デザインを開発すること を目的としている。
上記のような多段階ランダム化試験から得られたデータ自体はわれわれの手元にないため、観察研究あるいは別のデザインの臨床試験から得られたデータから動的治療レジメの因果効果を正しく推定する統計手法の開発・評価が目下の課題である。Shinozaki, Matsuyama and Mukai "Robust and efficient estimation of structural nested mean models in randomized trials with partial compliance"（投稿中）ではそのような手法の一つとして（一時点のみの）ランダム化試験における治療変更を考慮した解析法としてのg-推定法に拡張を与え、データ解析とシミュレーション実験の両面でpromisingな結果を得ている。
直接に多段階ランダム化には関連がないものの、統計的因果推論一般に関する研究としてもいくつかの方法論的な成果を得られ、原著論文として疫学・統計学専門誌に採択された。
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