Development of design and analysis for multistage-randomized trials for selecting optimal treatment regimes

2018 Fiscal Year Final Research Report

• Project/Area Number: 16K16015
• Research Category: Grant-in-Aid for Young Scientists (B)
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Research Field: Statistical science
• Research Institution: The University of Tokyo
• Principal Investigator: Shinozaki Tomohiro 東京大学, 大学院医学系研究科(医学部), 助教 (60644482)
• Project Period (FY): 2016-04-01 – 2019-03-31
• Keywords: 統計的因果推論 / 臨床試験 / 個別化医療 / 動的治療レジメ / セミパラメトリック推測

Outline of Final Research Achievements

As an approach to "personalized medicine" for delivering better treatments to each patient, this research project focused on "dynamic treatment regimes," which use biomarker information varying with treatment sequence and/or response to previous treatment to adaptively select subsequent treatment strategy. Among the candidate dynamic regimes, we should select the "optimal treatment regime" that maximizes the efficacy on targeted long-term clinical outcomes through validated statistical methods applied to adequately designed clinical studies including multistage-randomized clinical trials. I have made some methodological contribution for tackling challenges in estimating optimal treatment regimes from a statistical causal inference perspective.

Free Research Field

統計的因果推論、医療統計学

Academic Significance and Societal Importance of the Research Achievements

適切な治療法の確立には、基礎研究だけでなく現実の患者を対象とした臨床データとその適切な統計解析が必要である。特に、長期にわたって治療法を計画するためには、最初に計画した治療法を遵守するだけではなく、臨床データの経過・変化に応じて、適応的に以降の治療を変更するような治療方針を取るべきである。このような一連の治療の流れを「治療レジメ」と呼び、中でも長期的なアウトカムを最も改善するものを「最適な治療レジメ」と呼ぶが、現実の医療データからこのような最適レジメを選ぶことは至難の業である。本研究課題では、「統計的因果推論」のアプローチを通して、統計的観点からこの目的を達成するための方法論的研究を行った。