2007 Fiscal Year Annual Research Report
造血幹細胞への遺伝子導入による遺伝性好中球減少・機能不全に対する遺伝子治療
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17591093
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| Research Institution | Kyushu University |
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Principal Investigator |
井原 健二 Kyushu University, 大学病院, 講師 (80294932)
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| Co-Investigator(Kenkyū-buntansha) |
楠原 浩一 九州大学, 大学院・医学研究院, 准教授 (20243941)
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| Keywords | 移植・再生医療 / バイオテクノロジー / 臨床 / 遺伝子 / 再生医学 |
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| Research Abstract |
単一遺伝子異常に起因して骨髄細胞のいずれかの系列の細胞増殖が低下しており、正常な遺伝子の導入により細胞の分化増殖が正常化すると予想される疾患を対象として、遺伝子治療へ向けた遺伝子導入システムと導入された骨髄細胞の機能評価システムを確立することを目的とし研究を進めた。先天性好中球減少症を対象疾患とし、glucose 6-translocase(G6PT)遺伝子異常に起因する、糖原病1b型に合併する好中球低下症、好中球機能不全の改善を目的とした研究を行った。
1、患者骨髄細胞からCD34陽性細胞の分離
糖原病Ib型の患者よりCD34陽性細胞を精製した。
2、遺伝子導入
Lentivirus vectorの遺伝子導入の条件下で、GFP遺伝子あるいはG6PT遺伝子を糖原病Ib型患者CD34陽性細胞に導入した。GFP遺伝子発現ベクターの遺伝子導入効率測定では、遺伝子導入効率が低く(約10%程度)、導入条件や培養条件をさまざまに変えて行ったが導入効率は低く、ベクターの再構築を引き続き行った。
3、細胞への遺伝子導入による形質変化の観察
糖原病Ib型の患者より分離したCD34陽性細胞に、G6PT遺伝子を導入した。さまざまに条件を検討したが、結果として好中球系細胞の明らかな増加は得られなかった。
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