Development of genome editing platform technology for various disease models

2020 Fiscal Year Final Research Report

• Project/Area Number: 17H01409
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (A)
• Allocation Type: Single-year Grants
• Section: 一般
• Research Field: Medical genome science
• Research Institution: Hiroshima University
• Principal Investigator: YAMAMOTO TAKASHI 広島大学, 統合生命科学研究科(理), 教授 (90244102)
• Co-Investigator(Kenkyū-buntansha): 佐久間 哲史 広島大学, 統合生命科学研究科(理), 准教授 (90711143) ; 細羽 康介 広島大学, 統合生命科学研究科(理), 助教 (20781264)
• Project Period (FY): 2017-04-01 – 2021-03-31
• Keywords: ゲノム編集 / 疾患モデル

Outline of Final Research Achievements

The purpose of this study is to develop platform technology for generating disease model cultured cells and animals. Based on the PITCh (Precise integration of target chromosome) method for insertion of exogenous DNA into multiple target loci that we have reported, I developed LoAD (Local accumulation of DSB molecules) system for enhancing accumulation of DSB molecules). I also developed a program of NGS data analysis (Machiato) for evaluating knock-in accuracy　and calculated the efficiency of accurate knock-in and NHEJ indel mutations on human 40 gene loci. Furthermore, I made knock-in っcells and mice harboring disease SNPs of mucopolysaccharidosis.

Free Research Field

ゲノム生物学

Academic Significance and Societal Importance of the Research Achievements

本研究は、様々な生物において正確に遺伝子を改変することができるゲノム編集技術について複数の新しい技術と解析法を開発し、正確な遺伝子組換えや疾患モデルを作製することに成功した。これらの技術によって、様々な疾患のモデルを作製することが可能となり、疾患の発症メカニズムの解明、疾患の治療法の開発、再生医療における新しい技術の提供が可能になることが期待される。