2019 Fiscal Year Annual Research Report
A cost-evaluate enrichment design based on risk scores
| Project/Area Number |
17K15836
|
|---|
| Research Institution | Kurume University |
|---|
Principal Investigator |
室谷 健太 久留米大学, 付置研究所, 准教授 (10626443)
|
|---|
| Project Period (FY) |
2017-04-01 – 2020-03-31
|
| Keywords | エンリッチメントデザイン / 感度、特異度 / 生物統計学 / リスクスコア |
|---|
| Outline of Annual Research Achievements |
最終年度は前年までに提案した割合エンドポイントに対する方法論をベースに1.生存時間エンドポイントに対する方法論、2.エンリッチメント前後のコスト評価法、について議論した。
生存時間エンドポイントについてはX年生存率を予測するタイプのリスクスコアに対しては割合のときと同じくX年以上の生存を予測する感度、特異度の情報を用いて予測治療効果を推定しデザインすることが出来る。他方、リスクスコアがC-index等で評価されており予測結果を感度、特異度で評価できていない状況下での議論は次の課題として継続的に議論を行っていきたい。方法論開発の中で、臨床試験におけるサブグループ解析において未知層のハザード比推定の問題との関連性が示唆されたため、それらをまとめ2019年度日本計量生物学会年会で示した。
次に、コスト評価については以下のように評価を行うことを提案した。A群、B群それぞれの1例あたりの薬剤費をD1,D2円とし、患者1人あたりのリスクスコア測定費用をC円とする。リスクスコアを使わない臨床試験デザインで必要な症例数をN1, N2例、スコアを使ったときに必要な症例数をX1, X2例とする。リスクスコアを使わないときの総コストをOrdinary Total Cost(OTC)、リスクスコア使ったときの総コストをEnrichment Total Cost(ETC)としたとき、次式で与えられる。OTC = N1D1 + N2D2、ETC=(X1D1+X2D2)+(X1+X2)C。Δ=OTC-ETCとすると、Δはリスクスコアを用いて試験をするときの、おおよそのコスト削減量を表す(Δ>0ならばOTC>ETC、Δ<0ならばOTC<ETC)。各種パラメータを設定することで結果の可視化も可能となる。これらの議論については第18回久留米大学バイオ統計学フォーラムにおいて、一部、発表することが出来た。
|
