2018 Fiscal Year Research-status Report

未承認医療技術への患者アクセスのあり方に関する研究

Research Project

Project/Area Number	17K17665
Research Institution	National Cancer Center Japan
Principal Investigator	中田はる佳国立研究開発法人国立がん研究センター, 社会と健康研究センター, 研究員 (10592248)
Project Period (FY)	2017-04-01 – 2020-03-31
Keywords	未承認薬 / 未承認医療機器 / 臨床試験 / コンパッショネートユース
Outline of Annual Research Achievements	本年度は、先行研究および関連情報の収集を継続し、また、患者団体のウェブサイト調査に着手した。１．先行研究と関連情報の収集：公開情報の収集と米国研究者へのヒアリングを実施した。米国では2018年5月末に、FDAの関与を介さずに、患者が医師を介して直接製薬企業などに未承認薬の使用を求めることを認める連邦法（Right-to-try (RTT)法）が成立した。RTT法制に対する賛成意見として、治験薬を治療利用しやすくなり患者が救われる・患者の治療選択肢が広がることが挙げられた。反対意見として、RTTは製薬企業に治験薬提供を義務づけておらず、患者が治験薬を利用する可能性を広げるものではないこと・患者のRTT治療に関連する直接経費の支払いを保険者に義務づけるものではなく、新たな権利や保護を与えるものではないこと・被験者保護の観点から重要な、治験薬の安全性・有効性に関する独立した審査が省かれていること・「積極的な開発中」という要件があいまいであり、患者が不当なリスクにさらされる可能性があることなどが指摘された。既存のExpanded Access (EA)Programと比較して患者へのメリットが大きくないというのが主な評価であった。２．患者団体ウェブサイト調査：米国の研究者と意見交換を行い、患者団体のウェブサイトで未承認医療技術の利用方法の情報がどの程度発信されているか調査することとした。日本での未承認医療技術の利用方法としては、臨床試験・拡大治験・患者申出療養制度とし、ウェブサイトの掲載内容を分析する予定としている。本調査を実施することで、2016年に導入された拡大治験・患者申出療養制度が患者に与えたインパクトを推測することができると考えている。
Current Status of Research Progress	Current Status of Research Progress 2: Research has progressed on the whole more than it was originally planned. Reason 米国研究者との連携を行い、米国の状況について最新情報を得ることができる環境を整えた。また、新たな調査を開始することができた。
Strategy for Future Research Activity	来年度は最終年度であるため、現在実施中の調査を完了し、成果発表に注力することとする。また、国際共同研究の実施可能性について検討する。
Causes of Carryover	今年度は、文献から得られる情報を精査していたため、学会発表や研究打合せの機会が予定より少なかったため、旅費が計画より少なくなった。次年度は、研究成果の最終まとめに入るため、学会発表や研究打合せの機会を積極的に持つ。