2008 Fiscal Year Final Research Report
Implanted enzyme replacement therapy using regenerative medicine for lysosomal disease
| Project/Area Number |
18790749
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| Research Category |
Grant-in-Aid for Young Scientists (B)
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| Allocation Type | Single-year Grants |
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| Research Field |
Pediatrics
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| Research Institution | National Research Institute for Child Health and Development |
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Principal Investigator |
TANAKA Toju National Research Institute for Child Health and Development, 生殖医療研究部, 共同研究員 (50415585)
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| Project Period (FY) |
2006 – 2008
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| Keywords | 小児代謝 / 栄養学 |
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| Research Abstract |
ムコ多糖症の酵素補充療法は患者に酵素製剤を定期的に供給しなければならない。そのため永続的に酵素を供給可能な、ムコ多糖症に対する再生医療技術を応用した「埋め込み型酵素補充療法」を考案した。ヒト間葉系細胞をムコ多糖症VII 型マウス(NOD/SCID/MPSVII マウス)大腿筋に移植し、長期間の生着は確認されたが、βグルクロニダーゼ(GUSB)の発現は弱かった。レトロウイルスベクターを用いてGUSB を遺伝子導入し、強発現することを確認した。これらにより、ヒト間葉系細胞にレトロウイルスベクターを用いてGUSB を遺伝子導入した後、NOD/SCID/MPSVII マウス大腿筋に移植することで、長期間生着し、かつ永続的にGUSB を全身に供給する永久型酵素補充療法の骨子が出来上がった。
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[Presentation] 国立成育医療センターにおける胎児遺伝子診断2007
Author(s)
右田王介, 三原喜美恵, 岡田美智代, 田中藤樹, 小崎里華, 林聡, 左合治彦, 小澤伸晃, 久保隆彦, 北川道弘, 奥山虎之
Organizer
第10 回胎児遺伝子診断研究会
Place of Presentation
東京
Year and Date
2007-02-24
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[Presentation] 臍帯血移植を行ったHurler 症候群の2 歳男児例;その効果と合併症に対する検討2005
Author(s)
福原康之, 岡田就将, 崎山美知代, 塩田曜子, 清谷知賀子, 小崎里華, 田中藤樹, 右田王介, 高橋孝雄, 熊谷昌明, 奥山虎之
Organizer
第50 回 日本人類遺伝学会
Place of Presentation
岡山
Year and Date
2005-09-20
