2019 Fiscal Year Research-status Report
Long-term effect of leuprorelin acetate on the patients with spinal and bulbar muscular atrophy
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18K07523
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| Research Institution | Nagoya University |
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Principal Investigator |
橋詰 淳 名古屋大学, 医学部附属病院, 病院助教 (00637689)
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| Co-Investigator(Kenkyū-buntansha) |
勝野 雅央 名古屋大学, 医学系研究科, 教授 (50402566)
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| Project Period (FY) |
2018-04-01 – 2021-03-31
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| Keywords | リュープロレリン酢酸塩 / 球脊髄性筋萎縮症 / real-world data / 疾患修飾薬 / long-term effect |
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| Outline of Annual Research Achievements |
本研究において解明すべき「問い」は、神経変性疾患に対する疾患修飾療法（DMT）の実臨床下における真の有効性を推定することにある。名古屋大学神経内科が中心となって推進してきた医師主導治験の結果に基づいて、リュープロレリン酢酸塩に「球脊髄性筋萎縮症（SBMA）の進行抑制」の効能が追加された。本研究では、SBMAの適正治療に関するエビデンスを構築することを目的に、発症後のSBMA患者に加えて、発症前駆期患者、ならびに女性保因者も加えた横断的かつ縦断的データベースを構築している。
本研究では、健康医療信託システムを用いたSBMAレジストリシステムを構築し、名古屋大学および共同研究施設において研究データを効率的に収集している。データベースへは、・被験者識別コード・本薬使用歴・ADLマイルストーン・合併症・身長・体重・運動機能指標（QMGスコア、握力、ピンチ力、舌圧、4.6m timed walkテスト等）・ADL評価（ALSFRS-R、SBMAFRS・等）・QoL指標（ALSAQ-5、SDQ）・血液検査データ（CK、クレアチニン等）を入力した。SBMA患者レジストリに登録された患者について、lead-in periodにあたる本薬使用前の経時的変化と、本薬使用後の経時的変化を、slope解析により比較検討することによって、実臨床における本薬の有効性を推測できると考えている。登録済みデータを用いて実施した最小二乗法を用いたslope解析の結果（n=152）によると、多くの評価項目において、治療開始後の変化量の方が小さい傾向はあったが、統計学的に有意な差ではなかった。本薬承認後、未だ約2年の経過であることから、slope解析に資するデータは十分とは言えず、引き続きSBMA患者の登録、データベースへのデータ入力を進めることにより、SBMAの適正治療に関するエビデンスを構築する予定である。
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| Current Status of Research Progress |
Current Status of Research Progress
2: Research has progressed on the whole more than it was originally planned.
Reason
名古屋大学神経内科では、2006年からSBMAに対する医師主導治験を、治験調整事務局として、また最大の治験分担施設として実施してきた。SBMAは全国の患者数が約2,500例と言われる稀少疾患であるが、名古屋大学医学部附属病院へは約200名が定期通院しており、本研究では第一に、これらの臨床データを一次、二次利用できる環境にある。既に、NU-Medの「電子連絡帳」を活用したデータ格納システムは構築されており、対象被験者の組み入れ、データの格納も順調に進んでいる。
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| Strategy for Future Research Activity |
先述したように、2017年8月にリュープロレリン酢酸塩が「球脊髄性筋萎縮症の進行抑制」の効能追加を認められており、多くのSBMA患者がリュープロレリン酢酸塩の治療を受けている。既に実臨床下でも治験期間を超える人数・期間で本剤が試用されており、本研究についても、名古屋大学神経内科関連病院を含めて広く周知することにより、さらなる患者登録に努めていく。
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| Causes of Carryover |
(理由) 予定していた委託解析業務を外の助成金で賄うことができた上、参加を予定していた研究会がコロナの影響で開催されなくなったため。
(使用計画) 解析業務の補強のため委託解析業務に充当する予定である。
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[Journal Article] Efficacy and safety of leuprorelin acetate for subjects with spinal and bulbar muscular atrophy: pooled analyses of two randomized-controlled trials.2019
Author(s)
Hashizume A, Katsuno M, Suzuki K, Banno H, Takeuchi Y, Kawashima M, Suga N, Mano T, Araki A, Hijikata Y, Hirakawa A, Sobue G, JASMITT study group
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Journal Title
J Neurol.
Volume: 266
Pages: 1211-1221
DOI
Peer Reviewed
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