Drug repositioning using iPS cell-derived cardiomyocytes for dilated cardiomyopathy

2020 Fiscal Year Final Research Report

• Project/Area Number: 18K08732
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Section: 一般
• Review Section: Basic Section 55030:Cardiovascular surgery-related
• Research Institution: Osaka University
• Principal Investigator: Oda Noriko 大阪大学, 医学系研究科, 特任准教授(常勤) (90373092)
• Project Period (FY): 2018-04-01 – 2021-03-31
• Keywords: ドラッグリポジショニング / 拡張型心筋症 / iPS細胞

Outline of Final Research Achievements

A therapeutic drug for dilated cardiomyopathy was searched for by drug repositioning of existing drugs.　Candidate drugs were selected by in vitro screening using iPS cell-derived cardiomyocytes, and efficacy and safety were evaluated using a hamster model of spontaneous dilated cardiomyopathy. As a result, it was shown that 6 of the existing drugs are effective against the decrease in cardiac function associated with the onset of dilated cardiomyopathy. It was also shown that a synergistic effect can be expected by administering these in combination.

Free Research Field

再生医療

Academic Significance and Societal Importance of the Research Achievements

希少疾病医薬品指定疾患である拡張型心筋症に対し、既存薬のドラッグリポジショニングによる探索として、iPS細胞由来心筋細胞を用いたin vitro実験、および自然発症拡張型心筋症ハムスターを用いたin vivo実験を組み合わせることで、複数の薬剤が有効性を持つことが見いだされた。iPS由来心筋細胞を用いることで、安全性のスクリーニングを効率的に実施することができ、開発にかかる期間・費用が圧縮できる。既存薬のデータを活用し、見出された薬剤は組み合わせ投与が可能でさらに有効性が高まる可能性があることも示唆され、より効率的な開発が可能である。