Adaptive development of medical technology assessment besed on Bayesian decision making

2021 Fiscal Year Final Research Report

• Project/Area Number: 18K11194
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Section: 一般
• Review Section: Basic Section 60030:Statistical science-related
• Research Institution: Kyoto Prefectural University of Medicine
• Principal Investigator: Teramukai Satoshi 京都府立医科大学, 医学(系)研究科(研究院), 教授 (20359798)
• Project Period (FY): 2018-04-01 – 2022-03-31
• Keywords: 臨床試験デザイン / ベイズ流統計学 / 適応的デザイン / 中間モニタリング / 希少疾患 / バスケット試験

Outline of Final Research Achievements

We proposed a novel basket trial design "A Bayesian basket trial design that borrows information across strata based on the similarity between the posterior distributions of the response probability" (Biometrical Journal 2020;62:330-338.).Review articles for Baysian adaptive design in small clinical trials were published (Yakuri to Chiryo 2021;49(suppl.1):s9-s11, Igaku no Ayumi 2022;280(5):428-434).Also, we developed the web application (R Shiny) for Bayesian clinical trial design (https://www.kpum-biostat.jp/calculation/).The real world application for Bayesian analysis in rare disease was published (Pharmaceutical and Medical Device Regulatory Science 2019;50:770-778.).

Free Research Field

生物統計学

Academic Significance and Societal Importance of the Research Achievements

近年、医療分野では診断技術の進歩、標的治療の開発により、疾患概念の細分化が進んでいる。これにより、臨床試験の被験者数が限られるために、統計学的評価が困難になるという状況が生まれ、今後その傾向はますます強くなると推察される。このような状況において、特に探索的臨床試験で効率よく医療技術を評価することは大きな意義がある。そこでは古典的な方法（主に頻度流統計学に基づく方法）を超えたアプローチが必要である。本研究において、医薬品・医療機器・再生医療製品など多様な先端医療技術を正しく評価するために、ベイズ流統計学に基づく意思決定を適応的に用いる臨床試験デザインの開発を行った。