2019 Fiscal Year Research-status Report
Regulatory Science on Clinical Utilities and Statistical Methodologies of Internationally Coordinated Registry Networks (iCRNs)
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18K12134
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| Research Institution | Juntendo University |
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Principal Investigator |
佐瀬 一洋 順天堂大学, 医学部, 教授 (00420828)
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| Co-Investigator(Kenkyū-buntansha) |
大津 洋 国立研究開発法人国立国際医療研究センター, その他部局等, 臨床疫学研究室長 (40372388)
米本 直裕 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター, 精神保健研究所 精神薬理研究部, 客員研究員 (90435727)
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| Project Period (FY) |
2018-04-01 – 2023-03-31
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| Keywords | 医療技術評価学 / レギュラトリーサイエンス / 国際規制調和 / リアル・ワールド・データ / リアル・ワールド・エビデンス / レジストリ / アンメット・メディカル・ニーズ / 腫瘍循環器学 |
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| Outline of Annual Research Achievements |
本研究課題は、人間医工学におけるレギュラトリーサイエンスとして、アンメット・メディカル・ニーズ(UMN)に対するリアル・ワールド・エビデンス（RWE）という新概念への対応の中で、最重要項目の一つである国際レジストリ連携の臨床的意義に着目し、医療機関における課題について検討するものである。
初年度の現状調査に続き、２年目はProof of ConceptとしてMDEpiNet-Jを立ち上げた。３年目以降はレジストリ連携を含むリアル・ワールド・データ(RWD)研究を予定している。
具体的には、国際規制調和と戦略的レジストリ連携の定義・方法論で共同研究を続けてきた米国FDAのDanica Marinac-Dabic博士およびCornell大学のArt Sedrakyan博士とともに、MDEpiNet年次集会（10月）およびCIN国際シンポジウム（12月）で研究打ち合わせを行い、MDEpiNet-Jの方向性を決定した。
次にUMNの現状とRWDへの期待について、ASCO2019およびACC Cardio-Oncology2020において、Pennsylvania大学のBonny Ky博士（2020年3月来日予定、Covid-19パンデミックにより延期）、MedStar病院のAna Barac博士、Washington大学のDaniel Lennihan博士（2020年9月来日予定）らと研究打ち合わせを行うとともに、RWDを活用したUMN研究の成果について、学会（日本腫瘍循環器学会、旭川）および原著論文（Circ Rep 2020 in press）で発表した。
今後、医療機関における課題を検討し、具体的なレジストリ連携、そしてRWD活用へと研究を発展させる予定である。
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| Current Status of Research Progress |
Current Status of Research Progress
1: Research has progressed more than it was originally planned.
Reason
本研究計画では、初年度は現状調査、２年目はProof of Concept計画、３年目以降は具体的なレジストリ連携を予定している。
２年目は、初年度に実施した現状調査および先行研究（基盤C#25350585）の結果を踏まえ、国際レジストリ連携の定義・方法論・品質要件を検討するProof of Concept研究を計画したが、海外のキーパーソンが相次いで来日されたことを生かして国内のオピニオンリーダーとの情報共有が進み、10月のMDEpiNet年次集会や12月のCIN国際シンポジウムにおいて、MDEpiNet-Jを立ち上げることができた。
また、国際レジストリ連携の具体例として、先行研究で発表したJ-MACSレジストリ論文および並行して貢献したIMDRF-RWG国際ガイドラインを基盤として、他の医療機器および他の疾患領域への応用可能性について、学会発表および原著論文として公表する機会を得た。
今後、アンメット・メディカル・ニーズ、具体的には医療機器、外科手術、がん化学療法、妊娠と薬、希少疾病および学際領域等を対象としたプロジェクトと連携し、国際レジストリ連携およびリアル・ワールド・データの臨床的意義と医療機関における課題に関する研究を発展させる予定である。
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| Strategy for Future Research Activity |
本研究課題では、国際規制調和の観点から国際レジストリ連携の意義とその方法論を確認し、アンメット・メディカル・ニーズ(UMN)の具体例として医療機器、外科手術、がん化学療法、妊娠と薬、希少疾病および学際領域等を例にとり、Proof of Concept研究としてレジストリ連携を含めたリアル・ワールド・データ(RWD)の臨床的意義と医療機関における課題に関する研究として推進する予定である。
人間医工学におけるレギュラトリーサイエンスでは、医学の進歩は最終的には人を対象とする試験に一部依存せざるを得ない研究に基づく（世界医師会ヘルシンキ宣言）ことから、臨床研究の科学性・倫理性・信頼性を担保するための方法論、すなわちGCPが大きな役割を果たしている。
国際規制調和の観点からは、GCP刷新としてICH-E6(R2)に加え、ICH-E8(R1)が改訂され、UMNへの対応に必要な「データソースの多様化」「方法論の多様化」が進みつつある。特に、米国FDAはRWDを活用したリアル・ワールド・エビデンス(RWE)について、MDEpiNet-PPPやNESTといった産官学連携を通じ、理論構築とその実践を進めている。
一方、我が国では、まず薬事法（現・薬機法）において医薬品の承認申請を目的とした「治験」におけるGCP対応（ICH-E6(R1), 1997)が始まり、最近では臨床研究法が施行、医療法における臨床研究中核病院の施設要件にも明記された。しかしながら、GCP刷新への対応は遅れている（大津ほか、臨床評価.46(2);303-320,2018）。
本研究課題では、まず先行研究で構築した国際医療機器レジストリ連携のノウハウおよび人的ネットワークを発展させ、MDEpiNet-JおよびIDEAL-Jを立ち上げから具体的なプロジェクトに発展させることで、RWDを活用したRWEづくりに向け、更に貢献したい。
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