2020 Fiscal Year Research-status Report
Regulatory Science on Clinical Utilities and Statistical Methodologies of Internationally Coordinated Registry Networks (iCRNs)
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18K12134
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| Research Institution | Juntendo University |
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Principal Investigator |
佐瀬 一洋 順天堂大学, 医学部, 教授 (00420828)
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| Co-Investigator(Kenkyū-buntansha) |
大津 洋 国立研究開発法人国立国際医療研究センター, その他部局等, 臨床疫学研究室長 (40372388)
米本 直裕 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター, 精神保健研究所 精神薬理研究部, 客員研究員 (90435727)
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| Project Period (FY) |
2018-04-01 – 2023-03-31
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| Keywords | 医療技術評価学 / 規制科学 / リスク・ベネフィット評価 / リアル・ワールド・エビデンス / リアル・ワールド・データ / 国際レジストリ連携 / レセプト・データベース / アンメット・メディカル・ニーズ |
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| Outline of Annual Research Achievements |
本研究は医療技術評価学の重要課題であるイノベーション推進と安全性確保の両立を目標に、医療機関における国際レジストリ連携（CRN)の意義と課題について検討している。米国FDAはリアル・ワールド・エビデンス（RWE）という新概念を提唱し、レジストリ、電子カルテ、レセプト等の多様なリアル・ワールド・データ(RWD)源に対し、目的に応じた(Fit-for-Purpose)信頼性と妥当性の確立を求めている。
今年度はPOC研究として、アンメット・メディカル・ニーズに対するRWDの意義として、原著論文、総説学会抄録、および公開シンポジウムで発表した。具体的には、プレシジョン・メディシン、革新的医療機器開発、および再生医療等製品の臨床評価である。
（１）プレシジョン・メディシン：がん医療の進歩に伴い、がんサバイバーの数が急増している。しかしながらゲノム医療の導入で五大がんにおいても希少フラクション化が進み、無作為化比較臨床試験（RCT）が実施困難な状況が増加している。我々は、乳がんに対する分子標的薬治療を例に取り、カルテ調査結果を原著論文として公表し、それに対応したRWD源であるレセプトデータベースの解析結果を投稿準備中である。
（２）革新的医療機器：医療機器では承認前の臨床評価で無作為化比較試験が困難で、世界的な課題である。今年度はCornel大学Sedakyan教授の提案により大動脈瘤に対するステントグラフトのリスク・ベネフィット評価に焦点を当て、RWDを解析して学会発表した。
（３）再生医療等製品：新モダリティの研究開発には承認前の非臨床／臨床評価に加え、RWEが重要である。今年度は医療機器領域における国際レジストリ連携の経験を、再生医療学会およびAMEDシンポジウムで共有する機会を得た。
次年度は、アンメット・メディカル・ニーズに対するRWD解析を更に進める予定である。
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| Current Status of Research Progress |
Current Status of Research Progress
2: Research has progressed on the whole more than it was originally planned.
Reason
本研究計画では、初年度は現状調査、２年目はPOC研究計画、３年目以降は具体的なレジストリ連携を予定している。
初年度は先行研究（基盤C＃25350585）で構築された国際医療機器レジストリ連携の応用として国内外の現状を調査し、2年目は国内外のキーパーソンとともにPOC研究を計画した。
今年度は3年目として、レジストリに代表されるリアル・ワールド・データの医療機関における意義について、代表的なアンメット・メディカル・ニーズであるプレシジョン・メディシン、革新的医療機器開発、および再生医療等製品について研究を進め、成果の一部を発表した。
世界的なパンデミックの影響で、海外の学会への参加機会は失われたが、逆にWebカンファレンスを通じてより頻回に交流する機会があり、レジストリ連携の実践は困難であるとして、他のRWD源としてのレセプト・データベース解析を進められ、POC研究を開始することができた。
今後、リアル・ワールド・エビデンスとして、目的に応じた（Fit-for-Purpose)信頼性と妥当性の必要性、および医療機関における課題を検討する予定である。
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| Strategy for Future Research Activity |
本研究課題では、国際規制調和の観点から国際レジストリ連携に代表されるリアル・ワールド・エビデンスの意義とその方法論を確認し、アンメット・メディカル・ニーズの具体例としてプレシジョン・メディシン、革新的医療機器、再生医療等を例に取り、POC研究として具体的なリアル・ワールド・データ研究を推進する予定である。
人間医工学におけるレギュラトリー・サイエンスでは、医学の進歩は最終的にヒトを対象とする試験に一部依存せざるを得ない研究に基づく（世界医師会ヘルシンキ宣言）ことから、臨床研究の科学性・倫理性・信頼性を担保するための方法論、すなわちGCPが大きな役割を果たしている。
国際規制調和の観点からは、GCP刷新としてICH-E6(R2)に加えICH-E8の改訂で、アンメット・メディカル・ニーズへの対応に必要な「データ源の多様化」「方法論の適切化」が進みつつあり、特に米国FDAでは「リアル・ワールド・データ」を活用した「リアル・ワールド・エビデンス」について、MDEpiNet-PPPやNESTといった産官学連携を通じて理論構築とその実践が進んでいる。
一方、わが国ではまず薬機法における承認申請を目的とした「治験」としてGCP（ICH-E6(R1))への対応が始まり、最近では臨床研究法の施行によりその対象が「特定臨床研究」へと拡大されたものの、GCP刷新への対応は遅れている（大津ほか、臨床評価;46(2):303-230, 2018)。
本研究課題では、まず先行研究（基盤C#25350585）で構築された国際医療機器連携のノウハウおよび人的ネットワークを発展させる（MDEpiNet-J, IDEAL-J）。更に、それを本研究における国内外の現状調査で得られたアンメット・メディカル・ニーズに応用し、エビデンス作りにも貢献したい。
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| Causes of Carryover |
新型コロナウイルスによる世界的なパンデミックで、海外で開催される学会への参加が叶わなかったため。しかしながら、Web会議の活用が進み、研究協力者とのコミュニケーションの頻度が上がり、国際レジストリ連携の実践が困難になった代わりに、日本における代表的なリアル・ワールド・データ源としてのレセプト・データベース活用を勧められ、POC研究を進めることができた。次年度以降、ビッグ・データの集計および解析に必要な経費として使用する予定である。
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