2008 Fiscal Year Final Research Report
Therapeutic study of amyloid polyneuropathy by new concept of gene therapy
| Project/Area Number |
19591028
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| Research Category |
Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
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| Allocation Type | Single-year Grants |
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| Section | 一般 |
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| Research Field |
Neurology
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| Research Institution | National Institute for Minamata Disease |
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Principal Investigator |
NAKAMURA Masaaki National Institute for Minamata Disease, 臨床部, 室長 (50399672)
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| Co-Investigator(Kenkyū-buntansha) |
ANDO Yukio 熊本大学, 大学院医学薬学研究部, 教授 (20253742)
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| Project Period (FY) |
2007 – 2008
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| Keywords | 脳神経疾患 / 核酸 / 遺伝子治療 |
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| Research Abstract |
家族性アミロイドポリニューロパチー (FAP) に対する治療として、これまで我々は、single stranded oligonucleotides (SSOs) による原因遺伝子である異型トランスサイレチン(TTR)の遺伝子変換に成功した 。そこで、本研究ではFAPの遺伝子治療の実用化に向けて、更に変換効率を上げるため、SSOsを細胞内で発現させるSSOs発現ベクターによる遺伝子変換システムを確立した。
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