リピート配列を特異的に化学修飾するリピート結合分子の創成

2019 Fiscal Year Comments on the Screening Results

• Project/Area Number: 19H00924
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (A)
• Allocation Type: Single-year Grants
• Section: 一般
• Review Section: Medium-sized Section 37:Biomolecular chemistry and related fields
• Research Institution: Osaka University
• Principal Investigator: Nakatani Kazuhiko 大阪大学, 産業科学研究所, 教授 (70237303)
• Project Period (FY): 2019-04-01 – 2022-03-31

Outline of Opinions Expressed in the Review Results

研究代表者らは、遺伝性の神経変性疾患として代表的なトリプレットリピート病を研究対象とし、異常伸張したリピート配列に対して結合する低分子を見いだすことでリピート配列の不安定化を抑制、リピート配列の短縮化に成功している。本研究では、このリピート結合化合物によるリピート短縮機構を理解するために、同様の作用を持つ新規のリピート結合化合物の開発を目指している。
これまでにも新規な結合分子をすでに開発し、その有用性が明らかにされつつあり、研究代表者の長年のこの分野での業績を鑑みて、さらなる成果が大きく期待できる。トリプレットリピート病のみならず、ハンチントン病、筋強直性ジストロフィーなどにおいても新たな治療戦略を提供する可能性があるなど、学術的意義はもとより、波及効果も期待できる。