2020 Fiscal Year Research-status Report
Generalization of treatment effect using similarity of populations
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19K03627
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Research Institution | National Hospital Organization Nagoya Medical Center |
Principal Investigator |
嘉田 晃子 独立行政法人国立病院機構(名古屋医療センター臨床研究センター), その他部局等, 室長 (70399608)
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Co-Investigator(Kenkyū-buntansha) |
橋本 大哉 名古屋市立大学, 医薬学総合研究院(医学), 准教授 (50775715)
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Project Period (FY) |
2019-04-01 – 2022-03-31
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Keywords | 対象集団 / 疾患登録 / 外部対照 / 一般化 |
Outline of Annual Research Achievements |
本研究の目的は、疾患登録が存在する状況において、集団類似性を利用し治療効果を広い集団に一般化する方法を開発することである。特に単群試験や小規模な比較試験の場合に疾患登録を利用することを想定している。本年度は、介入試験の対象集団と疾患登録の対象集団の類似性の確認をし、介入の効果を推定する試みを、希少難治性てんかん疾患登録を利用する限局性皮質異形成II型の薬剤介入試験の事例で確認した。各集団の対象者数は15人と60人であり、アウトカムに関与すると考えられる複数の変数において集団間の違いが大きかった。さらに、再発又は難治性の小児急性リンパ性白血病の事例においても、2つの異なる臨床研究の対象者集団の類似性を確認した。2つの集団の対象者数は68人と159人であった。この場合もアウトカムに関与すると考えられる変数において、集団間の違いが大きかった。対象者数が限られている場合の課題が抽出された。 また、単群試験のアウトカムが生存時間である状況において、サンプルサイズが小さい場合のRMST(restricted mean survival time)の信頼区間について検討した。複数の変数変換を行った場合の性能評価を行い、特徴を把握し、論文を投稿した。
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Current Status of Research Progress |
Current Status of Research Progress
3: Progress in research has been slightly delayed.
Reason
事例における検討において対象者数が少ない場合の課題が抽出されたため。
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Strategy for Future Research Activity |
一般化の方法について、傾向スコアの利用を中心とし、対象者数の影響を考慮しながら、シミュレーションを通じて一般化する際の目安ルールの構築を試みる。介入試験が単群試験の場合と比較試験の場合を別けて潜在反応モデルの前提条件、条件の緩和を評価し、場合分けした一般化の方法としてまとめる。
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Causes of Carryover |
学会がオンライン参加となり旅費が不要となったため
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Research Products
(2 results)