Development of optimal therapy for POEMS syndrome

2021 Fiscal Year Research-status Report

• Project/Area Number: 19K07955
• Research Institution: Chiba University
• Principal Investigator: 三澤 園子 千葉大学, 医学部附属病院, 准教授 (30375753)
• Project Period (FY): 2019-04-01 – 2023-03-31
• Keywords: POEMS症候群 / 形質細胞 / 骨髄腫 / 自家移植 / サリドマイド

Outline of Annual Research Achievements

POEMS（クロウ・深瀬）症候群は、ニューロパチーを中核に、胸・腹水、内分泌異常、皮膚変化、浮腫などの特異な組み合わせの症候を呈する重篤な全身性疾患である。病態にはまだ不明の点が多いが、モノクローナルな形質細胞増殖と血管内皮増殖因子（VEGF）の過剰産生が病態の中心であると考えられている。適切に治療されない場合、四肢麻痺と多臓器不全により、機能・生命予後は著しく不良である。近年、形質細胞の異常が病態の基盤であると言う仮説に基づき、骨髄腫の治療が新規治療として応用されるようになった。新規治療の推進により予後は改善しつつある。2015年に実施した全国調査によると、10年生存率は9割を超える。そしてその背景にあるのは複数の骨髄腫治療である。しかし、それらの治療法の優先順位やリスク・ベネフィットバランスは必ずしも明確になっていない。
本研究の目的はPOEMS症候群の至適治療戦略の構築である。現在解決すべき課題は、①サリドマイド抵抗例における治療選択肢の探索、②新規の各骨髄腫治療薬の本症候群における有効性と安全性の検討、③自家移植の適応基準の作成である。これまでサリドマイド抵抗例におけるレナリドミドの有効性についての論文を公表した。現在、自家移植の適応基準についての論文を作成中である。また、その他の新規治療として、ダラツズマブ、イキサゾミブ、ボルテゾミブなどの有効性と安全性について探索中である。
本研究により、最適な治療戦略や治療選択の判断基準となるエビデンスを継続的に創出する。

Current Status of Research Progress

4: Progress in research has been delayed.

Reason

令和3年度は、他の研究機関と兼任し、POEMS症候群以外の疾患を対象とした多施設共同研究の立ち上げに大幅なエフォートを割き、本研究に十分なエフォート割けなかったため。

Strategy for Future Research Activity

他の研究機関との兼任が終了した。多施設共同研究の立ち上げも一段落し、今後は本研究に、令和2年度までと同様のエフォートを割ける見込みである。

Causes of Carryover

研究計画の遅延により、研究費の使用を次年度へ繰り越した。来年度は研究計画は当初の予定通りに進捗する見込みである。

Research Products

• [Journal Article] Cerebral large artery stenosis and occlusion in POEMS syndrome. (2021)
  • Author(s): Sugiyama A, Yokota H, Misawa S, Mukai H, Sekiguchi Y, Koide K, Suichi T, Matsushima J, Kishimoto T, Tanei ZI, Saito Y, Ito S, Kuwabara S.
  • Journal Title: BMC Neurol Volume: 21 Pages: 239-239
  • DOI: 10.1186/s12883-021-02260-2.
  • Peer Reviewed / Open Access
• [Presentation] Indication of autologous stem cell transplantation for POEMS syndrome (2021)
  • Author(s): Tomoki Suichi1, Sonoko Misawa1, Yukari Sekiguchi1,2, Kazumoto Shibuya1, Atsuko Tsuneyama1, Yo-ichi Suzuki1, Keigo Nakamura1, Hiroki Kano1, Yuya Aotsuka1, Ryo Otani1, Marie Morooka1, Satoshi Kuwabara1
  • Organizer: 日本神経学会学術集会