2022 Fiscal Year Research-status Report
Elucidaion of muscular pathology of SBMA using disease specific iPSCs
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19K07969
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| Research Institution | Aichi Medical University |
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Principal Investigator |
道勇 学 愛知医科大学, 医学部, 教授 (90293703)
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| Co-Investigator(Kenkyū-buntansha) |
岡田 洋平 愛知医科大学, 加齢医科学研究所, 教授 (30383714)
伊藤 卓治 愛知医科大学, 加齢医科学研究所, 助教 (30794151)
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| Project Period (FY) |
2019-04-01 – 2024-03-31
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| Keywords | 疾患iPS細胞 / iPS細胞 / 骨格筋 / トランスクリプトーム |
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| Outline of Annual Research Achievements |
（1）ヒトiPS細胞由来骨格筋の成熟促進法の確立：様々な因子を添加することにより、より高効率に成熟した骨格筋を作成することに成功したため、今後の病態解析への応用が期待される。
（2）SBMA患者iPS細胞から骨格筋への分化誘導：SBMA疾患iPS細胞8株、および健常者iPS細胞5株から誘導した骨格筋において、細胞死、成熟度などについての評価をした結果、一部の病態の再現に成功した。
（3）疾患iPS由来骨格筋における病態関連因子の探索：トランスクリプトーム解析の結果、患者の骨格筋において変動を示す、複数の病態関連分子を同定した。
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| Current Status of Research Progress |
Current Status of Research Progress
2: Research has progressed on the whole more than it was originally planned.
Reason
SBMA患者iPS細胞由来骨格筋において、一部の病態の再現に成功した。また、トランスクリプトーム解析による病態関連分子の探索では、患者で変動を示す複数の病態関連分子を同定しており、おおよそ当初の計画通りに進捗していると考えられる。
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| Strategy for Future Research Activity |
骨格筋病態関連分子の機能解析：変化がみられた分子（遺伝子）について、患者または健常者iPS細胞由来骨格筋への強制発現やノックダウンを行い、表現型の再現やレスキューを解析する。また、候補分子に対してその下流シグナルの解析、阻害剤等を用いた解析へと進める。
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| Causes of Carryover |
効率的な研究費の使用により、次年度使用額が生じた。翌年度分と合わせて、実験試薬や実験器具等の消耗品の購入、研究技術員の雇用等に充てる予定である。
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Research Products
(14 results)
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[Journal Article] The SYNGAP1 3'UTR variant in ALS patients causes aberrant SYNGAP1 splicing and dendritic spine loss by recruiting HNRNPK2022
Author(s)
Yokoi S, Ito T, Sahashi K, Nakatochi M, Tohnai G, Nakamura R, Fujioka Y, Ishigaki S, Udagawa T, Izumi Y, Morita M, Kano O, Oda M, Sone T, Okano H, Atsuta N, Katsuno M, Okada Y*, Sobue G*
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Journal Title
Journal of Neuroscience
Volume: 42
Pages: 8881-8896
DOI
Peer Reviewed
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[Presentation] Elucidating early pathophysiology of spinal-bulbar muscular atrophy using disease-specific iPSCs2022
Author(s)
小野寺一成, 下門大祐, Bruno De Araujo Herculano1, 石原康晴, 依田真由子, 太田明伸, 矢野真人, 宮冬樹, Rashid Muhammad Irfanur, 伊藤卓治, 岡田梨奈, 角田達彦, 細川好孝, 道勇学, 祖父江元, 勝野雅央,岡野栄之,岡田洋平
Organizer
第63回日本神経学会学術大会
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[Presentation] Establishment of a more efficient disease model for ALS using feeder-free disease specific iPSCs2022
Author(s)
Khatun Z, Onodera K, Yamaguchi S, Okada R, Ito T, Rashid MI, Inoue H, Aoki M, Okano H, Doyu M, Okada Y
Organizer
第33回日本末梢神経学会学術集会
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[Presentation] Establishment of a more efficient disease model for ALS using feeder-free disease specific iPSCs2022
Author(s)
Khatun Z, Onodera K, Yamaguchi S, Okada R, Ito T, Rashid MI, Inoue H, Aoki M, Okano H, Doyu M, Okada Y
Organizer
第45回日本分子生物学会年会
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[Presentation] Bulk differentiation of iPSCs into contractible muscles for muscular disease modeling2022
Author(s)
Rashid MI, Ito T, Miya F, Shimojo D, Arimoto K, Onodera K, Okada R, Nagashima T, Yamamoto K, Khatun Z, Okano H, Sakurai H, Shimizu K, Doyu M, Okada Y
Organizer
第45回日本分子生物学会年会
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[Presentation] Establishment of a more efficient disease model for ALS using feeder-free disease specific iPSCs2022
Author(s)
Khatun Z, Onodera K, Yamaguchi S, Okada R, Ito T, Rashid MI, Inoue H, Aoki M, Okano H, Doyu M, Okada Y
Organizer
第22回日本再生医療学会総会
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