2020 Fiscal Year Research-status Report
GBA1変異メダカを用いた、パーキンソン病疾患修飾治療薬の探索
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19K17005
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| Research Institution | Kyoto University |
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Principal Investigator |
中西 悦郎 京都大学, 医学研究科, 特定病院助教 (40828935)
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| Project Period (FY) |
2019-04-01 – 2022-03-31
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| Keywords | GBA1 / ゴーシェ病 / パーキンソン病 / α-synuclein |
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| Outline of Annual Research Achievements |
本研究は、内因性αシヌクレインの蓄積と神経細胞死を呈する、GBA1遺伝子を欠失したメダカGBA1(-/-)メダカ）を疾患モデル動物として用いることで、パーキンソン病の病態解明と、疾患修飾治療薬の開発につなげることを目的としている。本年度は、昨年度同様、GBA1（-/-）メダカに対して、化合物を投与することで、生存に対して正の効果を有する化合物の探索を行った。昨年度に実施した化合物以外の、候補化合物に関する、生存解析を行い、そのうち、1つの化合物に関して解析を了したが、修飾効果は確認できなかった。また、昨年度実施していた化合物のうち、生存期間に対して、正の効果を認めた化合物に関して、αシヌクレインに対する影響の検討をおこなった。
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| Current Status of Research Progress |
Current Status of Research Progress
4: Progress in research has been delayed.
Reason
コロナ流行下に係る、施設の制限により、実験の継続の中断及び、実験動物の維持管理の縮小をせざる終えなかったため、本年度中に新たに生存解析を完了出来た化合物は1つにとどまった。昨年度に生存解析にて改善効果を認めた化合物に関しては、生化学解析を実施した。
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| Strategy for Future Research Activity |
実験実施体制が復旧されたため、残りの化合物に対する、生存解析と、生化学解析を行う予定である。また生化学解析を行った化合物に関しては、分子機構の解析を行う予定である。
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| Causes of Carryover |
使用した化合物の追加購入と、実験動物の維持管理のために次年度繰り越しとした。また、解析を終えた化合物に関して、分子機構の解明のための試薬を購入し、解析を実施する予定である。
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