Development of Statistical Methods for Clinical Trials Using Multiple Endpoints

2023 Fiscal Year Final Research Report

• Project/Area Number: 19K19383
• Research Category: Grant-in-Aid for Early-Career Scientists
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Review Section: Basic Section 58010:Medical management and medical sociology-related
• Research Institution: Juntendo University (2023); Yokohama City University (2019-2022)
• Principal Investigator: Sakamaki Kentaro 順天堂大学, 健康データサイエンス学部, 准教授 (30644819)
• Project Period (FY): 2019-04-01 – 2024-03-31
• Keywords: 多重評価項目 / 複合評価項目 / 多重比較 / 臨床試験

Outline of Final Research Achievements

We researched clinical trials using multiple endpoints and published related papers and books. We summarized evaluation methods for trials without interim analysis, revealing that multiple endpoints are also used in trials with interim analysis. Additionally, we researched the evaluation of treatment effects in clinical trials for SARS-CoV-2, hyperkalemia, and cancer, demonstrating new definitions and the performance of composite endpoints. Furthermore, we developed clinical trial designs to efficiently evaluate multiple survival outcomes, demonstrating the effectiveness of our proposed methods.

Free Research Field

臨床試験

Academic Significance and Societal Importance of the Research Achievements

複数の評価項目を用いる臨床試験の新しい統計手法を開発した。また、Bonferroni手順や閉検定手順を用いた多重性調整により、複数の生存時間アウトカムを効率的に評価する臨床試験デザインを提案し、その性能をシミュレーションにより確認した。これらは、抗がん剤やCOVID-19治療薬などを短期間で評価できるようにし、医療現場への迅速な治療提供に貢献する可能性がある。また、開発した手法は将来の臨床試験デザインの基盤となり、広範な疾患領域での応用が期待される。