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2009 Fiscal Year Annual Research Report

骨髄間質細胞-未分化間葉系細胞-へのex vivo遺伝子操作と細胞治療

Research Project

Project/Area Number 20200013
Research InstitutionKumamoto University

Principal Investigator

前田 寧  Kumamoto University, 医学部附属病院, 講師 (60346997)

Co-Investigator(Kenkyū-buntansha) 内野 誠  熊本大学, 大学院・生命科学研究部, 教授 (20117336)
木村 円  熊本大学, 医学部附属病院, 助教 (60433025)
Keywords移植・再生医療 / 遺伝子 / ウイルスベクター / 骨髄間質細胞 / 筋ジストロフィー
Research Abstract

本研究の目的は、根本治療法の無い致死的疾患であるDuchnne型筋ジストロフィー(DMD)に対する根本治療法を開発することにある。患者自身より採取した間葉系幹細胞を多数含む骨髄間質細胞をin vitroで増殖・骨格筋へ分化誘導をかけ、ヘルパーウイルス依存型アデノウイルスベクターHDAdvにて治療に有効と予想される遺伝子を多数導入し、静脈投与で自家移植し骨格筋機能を回復させるex vivo治療を目標に据えている。この治療方法を現実化する方法を本研究では動物実験にて探索する。1、平成21年度にてDMDモデルマウス骨髄より間葉系未分化幹細胞培養を増殖させており、現在細胞表面マーカーを調べている。2、これらの細胞を骨格筋への分化誘導に重要なMyoDを持つHDAdvも作製した。このベクターにはMyoDと同時にGFPが挿入され、これらのマーカー発現を見ることで、遺伝子操作された細胞が容易に同定出来るようになった。このベクターの開発は今後の研究を進めるにあたり、in vitroのみならず、移植後細胞の挙動を簡便かつ感度良くin vivoにて追跡可能とさせる重要な技術である。3、ヒト骨髄間質細胞を血液内科医師の協力の元採取、培養する許可を当院倫理委員会より得、既にヒト骨髄間質細胞を採取、培養することに成功している。研究計画にも述べたヒト骨髄間質細胞を用いた治療研究を22年度は展開できる状況である。

  • Research Products

    (11 results)

All 2010 2009

All Journal Article (2 results) (of which Peer Reviewed: 2 results) Presentation (9 results)

  • [Journal Article] DJ-1 forms complexes with mutant SOD1 and ameliorates its toxicity2010

    • Author(s)
      Yamashita S
    • Journal Title

      Journal of Neurochemistry (In press)

    • Peer Reviewed
  • [Journal Article] Dystrophim delivery to muscles of mdx mice using lentiviral vectors leads to myogenic progenitor targeting and stable gene expression2010

    • Author(s)
      Kimura E
    • Journal Title

      Molecular Therapy

      Pages: 206-213

    • Peer Reviewed
  • [Presentation] Transduction of full-length dystrophin to diaphragm diaphragm ameliorates respiratory dysfunction in severe dystrophic mouse2009

    • Author(s)
      Ishizai M
    • Organizer
      17th Annual Congress of the European Society of Gene and Cell Therapy (ESGCT)
    • Place of Presentation
      Hannover, Germany, Convention Center at Hannover Fairground
    • Year and Date
      20091120-20091125
  • [Presentation] Full-dystrophin packaging in lentiviral vector for a genetherapy of Duchenne muscular dystrophy2009

    • Author(s)
      Kimura E
    • Organizer
      17th Annual Congress of the European Society of Gene and Cell Therapy (ESGCT)
    • Place of Presentation
      Hannover, Germany, Convention Center at Hannover Fairground
    • Year and Date
      20091120-20091125
  • [Presentation] 筋ジストロフィー根本治療に向けての骨髄間質間葉系幹細胞へのウイルスベクターによる遺伝子操作2009

    • Author(s)
      前田寧
    • Organizer
      第27回日本神経治療学会総会
    • Place of Presentation
      熊本市民会館
    • Year and Date
      20090611-20090612
  • [Presentation] 筋ジストロフィーモデルマアスの呼吸機能解析及びと横隔膜への完全長dystrophin導入による呼吸機能改善2009

    • Author(s)
      石崎雅俊
    • Organizer
      第27回日本神経治療学会総会
    • Place of Presentation
      熊本市民会館
    • Year and Date
      20090611-20090612
  • [Presentation] Lentiviral vectorを用いたDuchenne型筋ジストロフィー遺伝子治療研究2009

    • Author(s)
      菅智宏
    • Organizer
      第27回日本神経治療学会総会
    • Place of Presentation
      熊本市民会館
    • Year and Date
      20090611-20090612
  • [Presentation] 幹細胞治療による骨格筋再生と筋ジストロフィーの治療研究2009

    • Author(s)
      木村 円
    • Organizer
      第27回日本神経治療学会総会
    • Place of Presentation
      熊本市民会館
    • Year and Date
      20090611-12
  • [Presentation] 横隔膜へのジストロフィン導入による筋ジストロフィーモデルマウスの呼吸機能改善効果2009

    • Author(s)
      前田寧
    • Organizer
      第50回日本神経学会総会
    • Place of Presentation
      仙台国際センター
    • Year and Date
      20090520-20090522
  • [Presentation] 骨格筋幹細胞をターゲットとしたDuchenne muscular dystrophyの治療研究2009

    • Author(s)
      木村円
    • Organizer
      第50回日本神経学会総会
    • Place of Presentation
      仙台国際センター
    • Year and Date
      20090520-20090522
  • [Presentation] DJ-1による変異SOD1毒性の軽滅効果に関する検討2009

    • Author(s)
      山下賢
    • Organizer
      第50回日本神経学会総会
    • Place of Presentation
      仙台国際センター
    • Year and Date
      20090520-20090522

URL: 

Published: 2011-06-16   Modified: 2016-04-21  

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