Development of methods to realize medical theapy by enhancing the function of ABC transporters

2022 Fiscal Year Final Research Report

• Project/Area Number: 20H03400
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (B)
• Allocation Type: Single-year Grants
• Section: 一般
• Review Section: Basic Section 47060:Clinical pharmacy-related
• Research Institution: The University of Tokyo
• Principal Investigator: Hayashi Hisamitsu 東京大学, 大学院薬学系研究科(薬学部), 准教授 (10451858)
• Co-Investigator(Kenkyū-buntansha): 水野 忠快 東京大学, 大学院薬学系研究科(薬学部), 助教 (90736050)
• Project Period (FY): 2020-04-01 – 2023-03-31
• Keywords: 創薬 / ハイスループットスクリーニング / 大規模診療データベース

Outline of Final Research Achievements

In recent years, a number of diseases have been identified in which activation of ABC transporters is thought to realize treatment. In this study, we screened various libraries using an original evaluation system based on the plasma membrane expression level of ABC transporters and found positive compounds and genes. After narrowing down the true positives by mathematical analysis using available data in public, we conducted a validation study using disease model mice to identify genes that contribute to disease treatment targets.

Free Research Field

医療薬学

Academic Significance and Societal Importance of the Research Achievements

近年、生活習慣病から希少難病に至るまで、細胞膜に発現するABC輸送体の活性化により、治療が実現すると考えられる治療法未確立の疾患が次々と明らかにされている。しかしながら、生体内でABC輸送体を活性化する方法論が未確立であるため、当該疾患群に対する医薬品開発は困難を極めている。本研究では、生体内におけるABC輸送体の活性化実現に資する遺伝子を複数同定しており、ABC輸送体関連疾患の創薬研究への発展が期待される。