2022 Fiscal Year Final Research Report
Development of non-random genome editing technology for therapeutic applications
| Project/Area Number |
20H03442
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| Research Category |
Grant-in-Aid for Scientific Research (B)
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| Allocation Type | Single-year Grants |
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| Section | 一般 |
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| Review Section |
Basic Section 48040:Medical biochemistry-related
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| Research Institution | Tokyo Metropolitan Institute of Medical Science |
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Principal Investigator |
MIYAOKA Yuichiro 公益財団法人東京都医学総合研究所, 疾患制御研究分野, プロジェクトリーダー (20549521)
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| Co-Investigator(Kenkyū-buntansha) |
加藤 朋子 公益財団法人東京都医学総合研究所, 疾患制御研究分野, 研究員 (10638802)
高橋 剛 公益財団法人東京都医学総合研究所, 疾患制御研究分野, 研究員 (70802817)
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| Project Period (FY) |
2020-04-01 – 2023-03-31
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| Keywords | ゲノム編集 / Cas9 / Cas12a / HDR / NHEJ |
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| Outline of Final Research Achievements |
CRISPR-Cas is the major genome editing tool that uses guide RNA (gRNA) to direct Cas nucleases to target sites to edit the genome. However, to achieve reproducible genome editing outcomes at target sites without random mutations remains one of the biggest challenges to apply genome editing to therapeutic purposes. In this study, we found two approaches to enhance the reproducibility of genome editing. One is to utilize two Cas12a molecules to induce dual cleavage to induce precise deletions. The other is to enhance genome editing mediated by DNA recombination by identification of enhancing factors of DNA recombination for genome editing.
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| Free Research Field |
分子細胞生物学
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| Academic Significance and Societal Importance of the Research Achievements |
ゲノム編集は、DNA配列の改変という基本的に同一の反応を介して、全ての遺伝性疾患への究極の治療法となる可能性を持つ。しかし、ゲノム中の標的とする部分以外のDNAを不必要に変化させない正確さが重要である。本研究では、標的とするDNA配列において、ゲノム編集によって生じるランダムな改変を抑え、設計通りの編集を起こすためにより優れた条件を同定したため、ゲノム編集の医療応用に貢献する可能性がある。
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