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2022 Fiscal Year Annual Research Report

Development of a nano device for mitochondrial gene editing

Research Project

Project/Area Number 20H04523
Research InstitutionHokkaido University

Principal Investigator

山田 勇磨  北海道大学, 薬学研究院, 准教授 (60451431)

Project Period (FY) 2020-04-01 – 2023-03-31
Keywords薬物送達システム / ミトコンドリア / ゲノム編集 / 遺伝子治療 / ナノカプセル
Outline of Annual Research Achievements

ミトコンドリアのゲノム変異と種々の疾患との関連が報告されており、本オルガネラを標的とした遺伝子治療が期待されている。本申請研究では、ミトコンドリア標的型ナノカプセル (MITO-Porter)を用いて標的ミトコンドリアへゲノム編集装置を運搬し、ミトコンドリア機能を遺伝子レベルで治療する事を目的とする。2022年度は、1. モデル疾患動物細胞を用いたゲノム編集の検証および2. 疾患動物を用いた評価について、下記に記載した計画で研究を進めた。
① モデル疾患動物細胞を用いたゲノム編集の検証: モデル細胞が保有するmtDNA変異をゲノム編集可能な装置をパッケージングしたMITO-Porterを調製し、モデル細胞ミトコンドリア内部にゲノム編集装置を導入した。細胞実験に移行する前に、単離したミトコンドリアでゲノム切断・編集の効率を評価した。
② 疾患動物を用いた評価: モデル疾患マウスを用いた治療効果を評価するために、病態回復の評価(心機能評価、肝機能、など)、細胞機能、ミトコンドリア機能の評価方法を確立した。

Research Progress Status

令和4年度が最終年度であるため、記入しない。

Strategy for Future Research Activity

令和4年度が最終年度であるため、記入しない。

  • Research Products

    (14 results)

All 2023 2022 Other

All Int'l Joint Research (1 results) Journal Article (5 results) (of which Int'l Joint Research: 2 results,  Peer Reviewed: 5 results,  Open Access: 2 results) Presentation (4 results) (of which Invited: 3 results) Book (1 results) Remarks (2 results) Patent(Industrial Property Rights) (1 results)

  • [Int'l Joint Research] University of Lubeck(ドイツ)

    • Country Name
      GERMANY
    • Counterpart Institution
      University of Lubeck
  • [Journal Article] Development of a Mitochondrial Targeting Lipid Nanoparticle Encapsulating Berberine2023

    • Author(s)
      Hori Ikuma、Harashima Hideyoshi、Yamada Yuma
    • Journal Title

      International Journal of Molecular Sciences

      Volume: 24 Pages: 903~903

    • DOI

      10.3390/ijms24020903

    • Peer Reviewed / Open Access
  • [Journal Article] Fine‐tuning the encapsulation of a photosensitizer in nanoparticles reveals the relationship between internal structure and phototherapeutic effects2022

    • Author(s)
      Kubota Fumika、Satrialdi、Takano Yuta、Maeki Masatoshi、Tokeshi Manabu、Harashima Hideyoshi、Yamada Yuma
    • Journal Title

      Journal of Biophotonics

      Volume: 16 Pages: e202200119

    • DOI

      10.1002/jbio.202200119

    • Peer Reviewed / Open Access / Int'l Joint Research
  • [Journal Article] Recent advances in delivering RNA-based therapeutics to mitochondria2022

    • Author(s)
      Yamada Yuma、Ishizuka Sen、Arai Manae、Maruyama Minako、Harashima Hideyoshi
    • Journal Title

      Expert Opinion on Biological Therapy

      Volume: 22 Pages: 1209~1219

    • DOI

      10.1080/14712598.2022.2070427

    • Peer Reviewed
  • [Journal Article] Innovative cancer nanomedicine based on immunology, gene editing, intracellular trafficking control2022

    • Author(s)
      Yamada Yuma、Sato Yusuke、Nakamura Takashi、Harashima Hideyoshi
    • Journal Title

      Journal of Controlled Release

      Volume: 348 Pages: 357~369

    • DOI

      10.1016/j.jconrel.2022.05.033

    • Peer Reviewed
  • [Journal Article] Extrahepatic targeting of lipid nanoparticles in vivo with intracellular targeting for future nanomedicines2022

    • Author(s)
      Nakamura Takashi、Sato Yusuke、Yamada Yuma、Abd Elwakil Mahmoud M.、Kimura Seigo、Younis Mahmoud A.、Harashima Hideyoshi
    • Journal Title

      Advanced Drug Delivery Reviews

      Volume: 188 Pages: 114417~114417

    • DOI

      10.1016/j.addr.2022.114417

    • Peer Reviewed / Int'l Joint Research
  • [Presentation] mtDNA 変異モデルマウス細胞におけるゲノム編集装置の活性評価2023

    • Author(s)
      1.野呂田楓、石塚宣、廣瀬みさ、真栄城正寿、渡慶次学、原島秀吉、山田勇磨
    • Organizer
      日本薬学会第143年会
  • [Presentation] ミトコンドリアDDSの夢: ミトコンドリア標的型ナノ医薬品の創出2022

    • Author(s)
      山田 勇磨
    • Organizer
      日本薬剤学会第37年会
    • Invited
  • [Presentation] ミトコンドリアDDSを基盤とした遺伝子細胞治療への挑戦2022

    • Author(s)
      山田 勇磨、原島秀吉
    • Organizer
      第28回日本遺伝子細胞治療学会学術集会
    • Invited
  • [Presentation] 治療用rRNA送達によるミトコンドリア遺伝子治療戦略の検証2022

    • Author(s)
      山田勇磨、丸山美菜子、原島秀吉
    • Organizer
      日本核酸医薬学会第7回年会
    • Invited
  • [Book] ミトコンドリア 疾患治療の新時代2023

    • Author(s)
      柳 茂、三牧 正和
    • Total Pages
      245
    • Publisher
      羊土社
    • ISBN
      978-4-7581-0409-8
  • [Remarks] 北海道大学 大学院薬学研究院 薬剤分子設計学研究室HP

    • URL

      https://www.pharm.hokudai.ac.jp/yakusetu/

  • [Remarks] 北海道大学 大学院薬学研究院 HP

    • URL

      https://www.pharm.hokudai.ac.jp/

  • [Patent(Industrial Property Rights)] ミトコンドリアゲノム編集用脂質ナノ粒子2023

    • Inventor(s)
      山田勇磨、原島秀吉、他
    • Industrial Property Rights Holder
      山田勇磨、原島秀吉、他
    • Industrial Property Rights Type
      特許
    • Industrial Property Number
      特願2023-027872

URL: 

Published: 2023-12-25  

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