2022 Fiscal Year Annual Research Report
Development of a nano device for mitochondrial gene editing
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20H04523
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| Research Institution | Hokkaido University |
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Principal Investigator |
山田 勇磨 北海道大学, 薬学研究院, 准教授 (60451431)
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| Project Period (FY) |
2020-04-01 – 2023-03-31
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| Keywords | 薬物送達システム / ミトコンドリア / ゲノム編集 / 遺伝子治療 / ナノカプセル |
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| Outline of Annual Research Achievements |
ミトコンドリアのゲノム変異と種々の疾患との関連が報告されており、本オルガネラを標的とした遺伝子治療が期待されている。本申請研究では、ミトコンドリア標的型ナノカプセル (MITO-Porter)を用いて標的ミトコンドリアへゲノム編集装置を運搬し、ミトコンドリア機能を遺伝子レベルで治療する事を目的とする。2022年度は、1. モデル疾患動物細胞を用いたゲノム編集の検証および2. 疾患動物を用いた評価について、下記に記載した計画で研究を進めた。
① モデル疾患動物細胞を用いたゲノム編集の検証： モデル細胞が保有するmtDNA変異をゲノム編集可能な装置をパッケージングしたMITO-Porterを調製し、モデル細胞ミトコンドリア内部にゲノム編集装置を導入した。細胞実験に移行する前に、単離したミトコンドリアでゲノム切断・編集の効率を評価した。
② 疾患動物を用いた評価： モデル疾患マウスを用いた治療効果を評価するために、病態回復の評価（心機能評価、肝機能、など）、細胞機能、ミトコンドリア機能の評価方法を確立した。
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| Research Progress Status |
令和4年度が最終年度であるため、記入しない。
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| Strategy for Future Research Activity |
令和4年度が最終年度であるため、記入しない。
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Research Products
(14 results)
