Analyses of particle formation and infection mechanism for adeno-associated virus

2023 Fiscal Year Final Research Report

• Project/Area Number: 20K07681
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Section: 一般
• Review Section: Basic Section 50020:Tumor diagnostics and therapeutics-related
• Research Institution: Jichi Medical University
• Principal Investigator: Kenji Ohba 自治医科大学, 医学部, 講師 (20759576)
• Project Period (FY): 2020-04-01 – 2023-03-31
• Keywords: ウイルス学 / アデノ随伴ウイルス（AAV) / ウイルス粒子形成 / 感染機構 / DNAアプタマー

Outline of Final Research Achievements

In present study, we investigated the mechanism of viral particle formation and viral infection on adeno-associated virus(AAV).
From the results by experiments performed during grant supported term, the new aspect about the relation of viral particle formation and viral genome incorporation was revealed. Based on this findings, we have succeeded to establish a novel AAV vector production system, which can efficiently produce AAV vector compared to conventional system. In addition, we have completed to develop the host factor screening system using DNA aptamer for the analyses of viral infection mechanism.
Therefore, there are much expectation that our findings lead to more development of gene therapy using AAV vectors, and reveal whole mechanism of AAV infection.

Free Research Field

ウイルス学、がん、遺伝子治療

Academic Significance and Societal Importance of the Research Achievements

本研究によって、AAVベクターを用いた遺伝子治療において問題となっているウイルスゲノムを持たない空ベクターの大量産生を減少させ、効率良くAAVベクターを産生することが可能となり、遺伝子治療の薬価高騰を抑制できる可能性がある。また、AAVにおけるウイルス粒子形成に関する新たな知見が明らかとなっていることから、学術的にも社会的にも非常に大きな意義を持つ。
加えて、AAVの感染機構の全容解明に向け、新たな宿主因子スクリーニングシステムを構築したことから、今後の新たな発見が期待され、その点においても学術的意義は非常に大きい。