2020 Fiscal Year Research-status Report
Basic research for the establishment of human embryonic gene therapy
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20K09742
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| Research Institution | The Tazuke Kofukai |
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Principal Investigator |
三輪 徹 公益財団法人田附興風会, 医学研究所 第5研究部, 研究員 (70535591)
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| Project Period (FY) |
2020-04-01 – 2023-03-31
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| Keywords | 遺伝性難聴 / 遺伝子治療 / 耳胞 / エレクトロポレーション / 光遺伝子 |
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| Outline of Annual Research Achievements |
遺伝性難聴および前庭障害に対する遺伝子治療開発のため、1)正常遺伝子を補充する治療により聴覚および前庭機能が改善可能な時期、2)遺伝子導入部位と治療効果の関係、3)遺伝子補充治療の長期効果を観察する予定である。
本年度は、ノックアウトマウスの産子、正常遺伝子の組み換え遺伝子であるCx30-PA-Tet(Photo-activatable-Tet), Slc26a4-PA-Tetを作製した。妊娠マウスの腹壁からでは光が到達しないため、窓を作製するための手続きを行っている段階である。
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| Current Status of Research Progress |
Current Status of Research Progress
3: Progress in research has been slightly delayed.
Reason
ノックアウトマウスの輸送手続き＋産子に予想以上に時間がかかった。また、プラスミド作製についてもやや難航している。窓作製のため、海外より器具を輸入する必要があるため、時間を要している。
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| Strategy for Future Research Activity |
遺伝子発現実験の検証をin vitroで行った後、遺伝子導入へ移る予定である。
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| Causes of Carryover |
研究所が新棟へ移設したため、数か月間実験中止を余儀なくされ、その時期に消耗品を購入しなかったため。
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