Basic research for the establishment of human embryonic gene therapy

2021 Fiscal Year Research-status Report

• Project/Area Number: 20K09742
• Research Institution: The Tazuke Kofukai
• Principal Investigator: 三輪 徹 公益財団法人田附興風会, 医学研究所 神経・感覚運動器研究部, 研究員 (70535591)
• Project Period (FY): 2020-04-01 – 2023-03-31
• Keywords: 遺伝性難聴 / 遺伝子治療 / 耳胞 / エレクトロポレーション / 光遺伝子

Outline of Annual Research Achievements

マウス生体外からの「青色光照射」により効率良く遺伝子オン・オフが可能であるPA-Tet(Photo-activatable-Tet)システム(Yamada, Cell Rep 2018、Kawano, Nat Chemi Bio 2016)遺伝子をを京都大学より供与して頂き、光量依存的に遺伝子発現を制御できるシステムを構築した。また、部位特異的遺伝子発現については組織特異的なプロモーターを用いDNAコンストラクトを作製した。
光遺伝子を効率よく胎児へ届けるため、胎児を体外に固定しガラス窓で覆う手術方法(Huang Q et al. Intravital imaging of mouse embryos. Science. 2020 368(6487):181-186)を試みて成功している。

Current Status of Research Progress

3: Progress in research has been slightly delayed.

Reason

自身の職場異動により、動物実験、遺伝子組み換え実験申請をやり直す必要があり、遅れている。

Strategy for Future Research Activity

今後はSlc26a4KOマウス、Cx30KOマウスを用いて検証を行っていく予定である。

Causes of Carryover

コロナ禍により、学会参加がVirtualになったことから経費計算に違いが生じた。