To explore a new therapeutic approach for retinitis pigmentosa using human iPS cells-derived organoids

2022 Fiscal Year Final Research Report

• Project/Area Number: 20K09833
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Section: 一般
• Review Section: Basic Section 56060:Ophthalmology-related
• Research Institution: Keio University
• Principal Investigator: Shinoda Hajime 慶應義塾大学, 医学部(信濃町), 准教授 (30306766)
• Co-Investigator(Kenkyū-buntansha): 小澤 洋子 慶應義塾大学, 医学部(信濃町), 特任准教授 (90265885)
• Project Period (FY): 2020-04-01 – 2023-03-31
• Keywords: 網膜 / 網膜色素変性 / 網膜神経保護

Outline of Final Research Achievements

Retinitis Pigmentosa is a progressive blinding disease in which visual field defects expand with age due to retinal photoreceptor death; it is a social issue in the recent aging society. In this study, we explored the pathogenesis using organoids derived from induced pluripotent stem cells (iPSCs). We developed iPSCs with fluorescent labels in the differentiated photoreceptors to selectively collect photoreceptors. Using this system, we analyzed the mechanisms of the disease and the treatment effects.

Free Research Field

網膜

Academic Significance and Societal Importance of the Research Achievements

網膜色素変性は4000人から8000人に一人と多数の患者がいるが、世界的に確立した治療法が無い。遺伝子治療の開発は進められているが、該当遺伝子変異以外には用いられないこと、手術を伴うこと等比較的侵襲が高いことから、治療を受けられる患者は限られる。一方、本研究では基本的には薬物療法を開発することを目的としており、多くの患者に適応される可能性を持つ。学術的には、iPS細胞を用いた研究であり、近年のテクノロジーを生かした研究である。また、メカニズムの明らかにされた神経保護治療の開発は網膜色素変性だけでなく、他の神経変性疾患にも応用可能となる発展性を持つ。