A study of index for dose-resoponse study using survival time as an endpoint: a Bayesian approach

2020 Fiscal Year Research-status Report

• Project/Area Number: 20K10369
• Research Institution: Chiba University
• Principal Investigator: 稲葉 洋介 千葉大学, 医学部附属病院, 特任助教 (90800201)
• Co-Investigator(Kenkyū-buntansha): 川崎 洋平 日本赤十字看護大学, 看護学部, 准教授 (90711573)
• Project Period (FY): 2020-04-01 – 2023-03-31
• Keywords: 臨床試験 / ベイズ統計学

Outline of Annual Research Achievements

研究計画を修正し、まずはベイズインデックスの性質をより探索するために、2群比較の場合の例数設計の研究を進める事とした。具体的には2群のアウトカムが正規分布に従う場合を想定し、有効性および無効性を同時に考慮した例数設計の研究を進めた。
アウトカムが正規分布に従う2群の分散が既知とした時、2群の位置パラメータの従う分布に正規分布を仮定する場合、被験者を均等に割付ける試験では、位置パラメータの事前分布に共役事前分布である正規分布を選択すると、そのベイズインデックスは比較的簡潔に記述する事ができる。この時に介入が有効である確率、および無効である確率をそれぞれ計算する事ができる。そこで、この2つの確率に対してある基準を設定して、例数設計の式を作る事に成功した。現在シミュレーションおよび実データに基づく性能評価を行っている。
次に2群の例数が均等ではない場合について、臨床試験においてはしばしば用いられる状況を想定し、2群の割付比を固定した上で例数設計の方法を研究した。この場合は事後分布のパラメータは均一例数の場合と比べて扱いづらい形となり、例数設計の式も簡単な形で書く事はできない。そのため別の切り口によるアプローチが必要と考えられる。具体的には、先行研究の2値アウトカムの場合の例数設計法の発想を踏襲し、有効性の確率を固定した上で無効性の確率の推移を計算し、そこに何等かの基準を設けて意思決定を行う方法で現在の問題はクリアできると考えられる。

Current Status of Research Progress

2: Research has progressed on the whole more than it was originally planned.

Reason

新型コロナウィルス流行の影響で今年度中に学会発表を行う事ができなかったが、方針を変更して例数設計法の研究を進めており、幾つかの結果は出ている。

Strategy for Future Research Activity

アウトカムを生存時間とした場合の例数設計法について研究を進める。平行してベイズ流の3群比較の方法を検討する。

Causes of Carryover

コロナウィルス流行の影響により、学会発表ができなかった事、論文投稿が間に合わなかった事による。本年度に学会発表および論文投稿を行う予定である。