Statistical inference of dynamic treatment regimens in clinical trials directed toward personalized medicine

2023 Fiscal Year Final Research Report

• Project/Area Number: 20K11716
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Section: 一般
• Review Section: Basic Section 60030:Statistical science-related
• Research Institution: Tokyo University of Science
• Principal Investigator: Shinozaki Tomohiro 東京理科大学, 工学部情報工学科, 准教授 (60644482)
• Project Period (FY): 2020-04-01 – 2024-03-31
• Keywords: 統計的因果推論 / 個別化医療 / 動的治療レジメン / 臨床試験 / 疫学 / 効果異質性

Outline of Final Research Achievements

In this study, we focused on "dynamic treatment regimes" as a statistical approach toward the establishment of personalized medicine. The research aimed to develop analytical methods that are robust to non-adherence to assigned regimes and trial designs that minimize the impact of the changes of regimes on optimal treatment selection. Specifically, the study addressed (1) the theoretical refinement of propensity score analysis, (2) the evaluation of estimation methods for direct effects using repeated measurement data with complex feedback structures between variables, (3) the data analysis for clinical studies applying dynamic treatment regimes, and (4) the performance evaluation of the g-formula.

Free Research Field

生物統計学

Academic Significance and Societal Importance of the Research Achievements

データに基づく個別化医療の達成に向けたアプローチの一つである「動的治療レジメン」に関する解析手法の理論的基盤は未だ広く議論されているわけではない。本研究課題における、複雑なデータ構造における統計的因果推論を土台とした手法開発によって、傾向スコア解析（複雑なフィードバック構造データ解析で中心的役割）の理論整備、直接効果（複数変数への複雑な介入の定式化）、g-公式（広範な因果効果の一般化された識別公式）の理論検討につながった点で学術的意義を有する。さらに、がん臨床試験やCOVID-19の観察研究データ解析への適用により緊急性の高い疾患への医学的知見を創出することにもつながった。