2021 Fiscal Year Research-status Report
トランスサイレチン型心アミロイドーシス新規治療薬の最適化と費用対効果の検討
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20K17171
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| Research Institution | National Cardiovascular Center Research Institute |
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Principal Investigator |
岡田 厚 国立研究開発法人国立循環器病研究センター, 病院, 医師 (60793990)
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| Project Period (FY) |
2020-04-01 – 2023-03-31
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| Keywords | アミロイドーシス / 心不全 / トランスサイレチン / タファミジス / 疾患修飾療法 |
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| Outline of Annual Research Achievements |
診断技術の向上により、近年トランスサイレチン型アミロイドーシスの症例は従来想定されていたよりも多いと考えられるようになり、更に2019年より本邦でもトランスサイレチン型アミロイドーシスに対する疾患修飾療法が保険承認されている。しかし開発・承認が進んでいる新規治療法の多くは非常に高額である一方、治療対象の多数を占める野生型トランスサイレチン型心アミロイドーシスは加齢を一因とした疾患であることから、そのような患者を対象とした高額治療が費用対効果に見合ったものかどうか、あるいは医療経済に与える影響がいかなるものかまだ十分には検討されていない。本研究は研究者の所属する研究機関にお
いてタファミジスなどの新規治療薬の費用対効果と、治療が有効性が最も期待できる症例（レスポンダーと定義）の同定を検討することを目的とする。
本年度は、前年度に引き続き新規治療薬を導入した症例の前向き登録を継続し、トランスサイレチン型アミロイドーシスの患者データベースの作成を継続して行った。また作成されたデータベースを元に、同疾患の治療効果に関する学会発表をAsian Pacific Society of Cardiology Congressにて行った。
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| Current Status of Research Progress |
Current Status of Research Progress
2: Research has progressed on the whole more than it was originally planned.
Reason
トランスサイレチン型アミロイドーシスの治療最適化の検討に向け、同疾患のデータベースの構築ならびに前向きのデータ登録を継続出来ており、それを元に国際学会での学会発表を行った。
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| Strategy for Future Research Activity |
本年度も前向きのデータ登録を順調に継続することができているため、次年度は引き続きこの前向きの研究の解析に向けた登録を進めていく予定である。患者の組み入れも概ね順調に経過していると思われ、現在のところ予定通りの進捗が期待できる見込みである。
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| Causes of Carryover |
前述の通り、研究計画自体は概ね順調に推移しており、次年度も研究の継続、ならびに業績の学会発表と論文投稿費用などとして継続予定である。
昨年度まで学会中止・Web開催への変更が多数であったことから、当初の計画より研究成果発表のための学会発表に要した費用が少なかったため、若干の繰越金が生じているが、今年度はほぼ計画通りの使用額となっている。
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Research Products
(3 results)
