Molecular basis and drug discovery of TRPML for the treatment of glioblastoma

2021 Fiscal Year Final Research Report

• Project/Area Number: 20K17981
• Research Category: Grant-in-Aid for Early-Career Scientists
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Review Section: Basic Section 56010:Neurosurgery-related
• Research Institution: Kansai Medical University
• Principal Investigator: LI Yi 関西医科大学, 医学部, 助教 (20757596)
• Project Period (FY): 2020-04-01 – 2022-03-31
• Keywords: グリオーマ / ドラッグリポジショニング

Outline of Final Research Achievements

Glioma invades the normal tissues of the brain and cannot be completely removed surgically. The cancer stem cells have been attracting attention as a cause of cancer recurrence. We had found the function of TRPML channels in glioma cancer stem cells. In this study, we identified mutations in the gene encoding TRPML using RNA sequencing analysis. In addition, TRPML blockers prolonged the survival of glioma model animals. These results suggest that the TRPML may be a potential therapeutic target for glioma.

Free Research Field

脳神経外科学

Academic Significance and Societal Importance of the Research Achievements

グリオーマは外科手術、化学療法および放射線治療の集学的治療を行っても、治療に抵抗するがん幹細胞が増殖を繰り返し、再発する。再発の根源であるがん幹細胞をターゲットとした治療法は有効であると考えられる。本研究成果は、がん幹細胞が発現するイオンチャネルの遮断薬がグリオーマモデル動物の治療に有効であることを明らかにした。この薬物はグリオーマの治療に適応できる可能性がある。