Development of strong local gene therapy method

2022 Fiscal Year Final Research Report

• Project/Area Number: 20K20609
• Research Category: Grant-in-Aid for Challenging Research (Pioneering)
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Review Section: Medium-sized Section 56:Surgery related to the biological and sensory functions and related fields
• Research Institution: The University of Tokyo
• Principal Investigator: Kurita Masakazu 東京大学, 医学部附属病院, 講師 (20424111)
• Co-Investigator(Kenkyū-buntansha): 金山 幸司 東京大学, 医学部附属病院, 助教 (40612601) ; 岡崎 睦 東京大学, 医学部附属病院, 教授 (50311618)
• Project Period (FY): 2020-07-30 – 2023-03-31
• Keywords: 遺伝子導入 / アデノ随伴ウイルスベクター / 皮膚潰瘍 / 皮膚 / ポリエチレングリコール / ドラッグデリバリー / 治療開発

Outline of Final Research Achievements

This study aimed to develop a basic technology for a potent localized gene therapy method by original modifications and innovations to adeno-associated virus vector (AAV) capsid and delivery methods. Starting from establishing new animal models, examining the effects of immune modulation on local gene delivery, and establishing a platform for the development of new AAVs, we proceeded to develop new AAV capsids optimized for skin ulcer mesenchymal cells and epidermal tissue, and new carriers to improve local specificity.

Free Research Field

形成外科学

Academic Significance and Societal Importance of the Research Achievements

本研究成果では、向後も広く応用可能な新規AAV開発プラットフォームが確立された。皮膚潰瘍面の間葉系細胞、表皮組織に対して最適化された新規AAVカプシドは、既存のAAVを上回る遺伝子導入効率を有し、新規治療開発、および直接的に治療応用に用いうる可能性がある。また、開発を進めた新規キャリアも遺伝子治療の潜在的なリスクを減らしうるものであり、強力な局所遺伝子治療開発を進めるための礎となる。