2021 Fiscal Year Annual Research Report
Establishment of next-generation gene therapy using human hematopoietic stem cell expansion system
| Project/Area Number |
21F21108
|
|---|
| Research Institution | University of Tsukuba |
|---|
Principal Investigator |
山崎 聡 筑波大学, 医学医療系, 教授 (50625580)
|
|---|
| Co-Investigator(Kenkyū-buntansha) |
BECKER HANS 筑波大学, 医学医療系, 外国人特別研究員
|
|---|
| Project Period (FY) |
2021-04-28 – 2023-03-31
|
| Keywords | 造血幹細胞 / ゲノム編集 / 遺伝子治療Becker |
|---|
| Outline of Annual Research Achievements |
令和３年度は遺伝子治療モデルを提唱するために大きく前進した。具体的には、HSCの増幅培養システムをさらに最適化することで、HSC１個からの効率的なクローニング技術に成功している。また、この培養システムは、1個のHSCを1ヶ月間で33.000倍に増殖させ、以前に報告している方法と比較してさらにHSCを高効率に増幅可能な培養系を構築した。これらの結果に基づいて、HSCをゲノム編集後に１細胞から増殖させ、目的の変異をもつ、機能的なHSCクローンを選別する方法を確立した。さらに遺伝子治療を見据えた研究では、HSC１細胞増幅技術を用いて、重症複合免疫不全症(SCID)マウス由来のHSCを体外でゲノム編集を行い増殖させたのちに移植した結果、骨髄や脾臓、末梢血におけるBリンパ球、Tリンパ球分画が構築され、機能的回復を認めたことを明確に示した。さらには、HSC遺伝子治療の安全性と有効性の向上に繋がると考えられ、次世代の医学技術への発展に寄与しすることが想定される。
|
| Current Status of Research Progress |
Current Status of Research Progress
1: Research has progressed more than it was originally planned.
Reason
令和３年度において、マウスを用いいたゲノム編集を用いた遺伝子治療モデルを構築した。
|
| Strategy for Future Research Activity |
令和４年度はヒト造血幹細胞を対象とした遺伝子治療モデルを構築する。
|
