2021 Fiscal Year Comments on the Screening Results
Project/Area Number |
21H04811
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Research Category |
Grant-in-Aid for Scientific Research (A)
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Allocation Type | Single-year Grants |
Section | 一般 |
Review Section |
Medium-sized Section 51:Brain sciences and related fields
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Research Institution | Osaka University |
Principal Investigator |
鈴木 啓一郎 大阪大学, 大学院基礎工学研究科, 教授 (70433654)
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Co-Investigator(Kenkyū-buntansha) |
小野 大輔 名古屋大学, 環境医学研究所, 講師 (30634224)
辻村 啓太 名古屋大学, 理学研究科, 特任講師 (60588474)
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Project Period (FY) |
2021-04-05 – 2025-03-31
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Summary of the Research Project |
応募者が開発した、独自のゲノム編集技術を用いて、遺伝性疾患の治療法の開発のため、マウス胎児にゲノム編集技術を用いて遺伝子修復する技術の確立を目指し、ゲノム編集治療の効率、効果、安全性などを統合的に開発・評価することで治療法モデルを提供する臨床応用に向けた課題である。
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Scientific Significance and Expected Research Achievements |
遺伝病の出生前診断は一般化してきたが、対応した遺伝子修復治療は困難で、胎児で遺伝子修復を行う技術開発は、難治性遺伝疾患有効な治療法の臨床を見据えた応用医学として学術的新規性は高く評価される。
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