新規修飾法による中和抗体に排除されないAAVベクターの開発と安全性の検討

2023 Fiscal Year Research-status Report

• Project/Area Number: 21K06823
• Research Institution: Dokkyo Medical University
• Principal Investigator: 平本 貴史 獨協医科大学, 医学部, 助教 (00725062)
• Project Period (FY): 2021-04-01 – 2025-03-31
• Keywords: AAVベクター

Outline of Annual Research Achievements

昨年までの結果で、修飾AAVベクターは、生体外において未修飾群と比較して高い遺伝子導入効率を保有しており、また抗AAV中和抗体存在下でも感染可能であることがわかった。
そこで、本年は実際に血友病モデルマウスに投与して、修飾AAVベクターの評価をする予定であったが、研究代表者の異動によって準備だけで終わってしまった。

Current Status of Research Progress

4: Progress in research has been delayed.

Reason

研究代表者の異動によって、動物実験の申請書の再作成、および遺伝子組み換え実験の申請が必要になってしまった。

Strategy for Future Research Activity

本研究は被修飾群と比較して、修飾AAVベクターの有効性を生体外にて示せた。本結果を考慮して、現在遺伝子治療の対象外である膵臓や腎臓などの臓器の疾患を対象とした遺伝子治療の基礎研究を行う予定である。

Causes of Carryover

本年は、研究代表者の異動のため当初の計画より遅れが生じた。そのため、本来行う予定であった動物実験を行うことができず、次年度使用額が生じた。