2021 Fiscal Year Research-status Report
球脊髄性筋萎縮症レジストリデータを用いた病態進行に関わる因子の同定
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21K07458
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| Research Institution | Nagoya University |
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Principal Investigator |
橋詰 淳 名古屋大学, 医学系研究科, 講師 (00637689)
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| Co-Investigator(Kenkyū-buntansha) |
勝野 雅央 名古屋大学, 医学系研究科, 教授 (50402566)
山田 晋一郎 名古屋大学, 医学部附属病院, 医員 (60828375)
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| Project Period (FY) |
2021-04-01 – 2024-03-31
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| Keywords | 球脊髄性筋萎縮症 / バイオマーカー / 予後規定因子 / 女性保因者 / 複合的重症度評価指標 / prodromal |
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| Outline of Annual Research Achievements |
本研究は、我々が構築し、既に継続的に運動機能評価やバイオマーカー評価を横断的、縦断的に行ってきた球脊髄性筋萎縮症（SBMA）患者レジストリを利用し、SBMA患者の予後規定因子を同定することを第一の目的としている。本研究では、予後規定因子を同定するために、既に構築されている患者レジストリを利用したうえで、さらに継続的に患者データを拡充するとともに、従来から登録を行ってきた発症後患者に加え、明確な筋力低下を伴わないprodromal期患者、ならびに女性保因者をさらに積極的に登録することにより、病初期から進行期まで一気通貫に解析し予後規定因子を同定する。令和3年度には、目標症例数を300例とし、患者レジストリデータに、ベースラインの患者背景因子を登録するとともに、DEXA（Dual energy X-ray absorptiometry）を用いた筋量・骨塩定量データ、ADL・運動機能指標（既存の運動機能指標の他、舌圧や定量的筋力測定、電気生理学的解析など）の評価結果を登録した。本年度は特に、臨床データ、ならびにそれらと高く相関するバイオマーカーを利用し、SBMAの複合的重症度評価指標（Composite measurement）の開発も行った。Composite measurementでは、SBMAの総合的重症度を球症状、上肢症状、体幹症状、下肢症状、呼吸症状の各domainの合計と考え、それぞれをもっとよく反映する定量的評価指標の和として算出した。各domainの加算を可能とするために、それぞれの測定値はZ値に変換し、予後を最も適切に予測するための係数を算出する。令和4年度以降は、縦断的データの収集を継続し、データベースの拡充をはかる。
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| Current Status of Research Progress |
Current Status of Research Progress
2: Research has progressed on the whole more than it was originally planned.
Reason
既存情報のデータベースへの入力、新規研究対象者の組み入れ等、おおむね順調に進展している
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| Strategy for Future Research Activity |
前述のように、研究はおおむね順調に進捗しているが、研究のプロセスにおいて、患者市民参画（PPI）を推し進めてきた。本研究では、さらにPPIを推し進めることによって、研究情報の充実化を図るとともに、得られた知見の患者への速やかなフィードバックなどに努めたい。
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| Causes of Carryover |
予定していたSBMA患者の外来診療費を外の研究費で賄うことができたため。
(使用計画) 解析業務の補強のための人件費に充当する予定である。
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